Маргарэт Озела, доктар медыцынскіх навук
Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Эфектыўнасць і бяспека пераносу генаў віруса, звязанага з адэна, валоктокогена Роксапарвовец

MC Ozelo1, Я. Махлангу2, KJ. Пасі3, А. Гірмаш4, AD Леавіт5, М. Лафан6, Э. Сімінгтан7, DV Quon8, Ж.-Д. Ван9, К. Перлінк11, С. Труба11, Б. Мадан12, Ключ NS13, Г. Ф. Пірс14, Б. О'Мэхані15,16, Р. Качмарэк17,18, А. Лавал19, М. Хуан19, WY Вонг19, Б. Кім19, Пробная група GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, аддзел унутраных хвароб, Школа медыцынскіх навук, Універсітэт Кампінаса, Кампінас, Бразілія

2Цэнтр комплекснага лячэння гемафіліі, Ёханэсбургская акадэмічная бальніца Шарлоты Максэке, Універсітэт Вітватэрсранда і НХЛС, Ёханэсбург, Паўднёвая Афрыка

3Бартс і Лонданская школа медыцыны і стаматалогіі, Лондан, Вялікабрытанія

4Цэнтр лячэння гемафіліі, Каліфарнійскі універсітэт Дэвіс, Сакрамэнта, ЗША

5Каліфарнійскі універсітэт, Сан-Францыска, ЗША

6Цэнтр гематалогіі, Імператарскі каледж Лондана, Лондан, Вялікабрытанія

7Кембрыджскі ўніверсітэцкі шпіталь NHS Foundation Trust, Кембрыдж, Вялікабрытанія

8Артапедычны цэнтр лячэння гемафіліі, Лос -Анджэлес, ЗША

9Цэнтр рэдкіх захворванняў і гемафіліі, агульная бальніца ветэранаў Тайчжун, Тайчжун, Тайвань, правінцыя Кітая

10Дэпартамент сасудзістай медыцыны і цэнтра гемастазу і гемафіліі, Універсітэцкія бальніцы Лювена, Лювен, Бельгія

11Кафедры педыятрыі і паталогіі Мічыганскага ўніверсітэта, Эн -Арбар, ЗША

12Фонд аховы здароўя Гая і Сэнт -Томаса, Лондан, Вялікабрытанія

13Цэнтр даследавання крыві UNC, Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел -Хіл, ЗША

14Незалежны кансультант, Ла -Хойя, ЗША

15Ірландскае таварыства гемафіліі, Дублін, Ірландыя

16Трыніці -каледж, Дублін, Ірландыя

17Кафедра педыятрыі, Медыцынская школа Універсітэта Індыяны, Цэнтр педыятрычных даследаванняў IUPUI-Wells, Індыянапаліс, ЗША

18Лабараторыя глікабіялогіі, Інстытут імуналогіі і эксперыментальнай тэрапіі Гіршфельда, Вроцлаў, Польшча

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Новата, ЗША

Асноўныя дадзеныя

Актыўнасць FVIII Больш за 52 тыдні сярод насельніцтва МІТТ

Актыўнасць FVIII з выкарыстаннем храмагеннага аналізу для пацыентаў (N = 132) у фазе 3 выпрабаванні GENEr8-1, апрацаванага адной інфузорыяй валактокогена роксапарвовек (6 х 1013 вг/кг). На 49-52 тыднях сярэдняе (95% ДІ) змяненне ад зыходнага ўзроўню актыўнасці FVIII склала 41.9 (34.1-49.7) МЕ/дл (Р <0.001), а сярэдняе (Q1, Q3) змяненне ад зыходнага ўзроўню было 22.9 (10.9, 61.3 ) МЕ/дл.

Уліванні ABR і FVIII/год
Штогадовая хуткасць крывацёку (ABR, левая панэль) і колькасць уліванняў FVIII/год (правая панэль) для насельніцтва пры перакульванні (n = 112) у выпрабаванні GENEr8-1. Для АБР сярэдняе (95% ДІ) змяненне было зніжэннем на 4.1 (-5.3 да -2.8) крывацечных падзей у год, зніжэнне на 83.8% ад зыходнага. Сярэдняе змяненне ўліванняў у год склала 134 (-144 да -124), зніжэнне на 98.6% ад зыходнага ўзроўню. Пасля інфузорыя вызначалася як пачатак пасля 4-га тыдня.
Бяспека
Штогадовая хуткасць крывацёку (ABR, левая панэль) і колькасць уліванняў FVIII/год (правая панэль) для насельніцтва пры перакульванні (n = 112) у выпрабаванні GENEr8-1. Для АБР сярэдняе (95% ДІ) змяненне было зніжэннем на 4.1 (-5.3 да -2.8) крывацечных падзей у год, зніжэнне на 83.8% ад зыходнага. Сярэдняе змяненне ўліванняў у год склала 134 (-144 да -124), зніжэнне на 98.6% ад зыходнага ўзроўню. Пасля інфузорыя вызначалася як пачатак пасля 4-га тыдня.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL