Эфектыўнасць і бяспека пераносу генаў віруса, звязанага з адэна, валоктокогена Роксапарвовец

Маргарэт Озела, доктар медыцынскіх навук

Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Эфектыўнасць і бяспека пераносу генаў віруса, звязанага з адэна, валоктокогена Роксапарвовец

MC Ozelo¹, Я. Махлангу², KJ. Пасі³, А. Гірмаш⁴, AD Леавіт⁵, М. Лафан⁶, Э. Сімінгтан⁷, DV Quon⁸, Ж.-Д. Ван⁹, К. Перлінк¹¹, С. Труба¹¹, Б. Мадан¹², Ключ NS¹³, Г. Ф. Пірс¹⁴, Б. О'Мэхані^15,16, Р. Качмарэк^17,18, А. Лавал¹⁹, М. Хуан¹⁹, WY Вонг¹⁹, Б. Кім¹⁹, Пробная група GENEr8-1

¹Hemocentro UNICAMP, аддзел унутраных хвароб, Школа медыцынскіх навук, Універсітэт Кампінаса, Кампінас, Бразілія

²Цэнтр комплекснага лячэння гемафіліі, Ёханэсбургская акадэмічная бальніца Шарлоты Максэке, Універсітэт Вітватэрсранда і НХЛС, Ёханэсбург, Паўднёвая Афрыка

³Бартс і Лонданская школа медыцыны і стаматалогіі, Лондан, Вялікабрытанія

⁴Цэнтр лячэння гемафіліі, Каліфарнійскі універсітэт Дэвіс, Сакрамэнта, ЗША

⁵Каліфарнійскі універсітэт, Сан-Францыска, ЗША

⁶Цэнтр гематалогіі, Імператарскі каледж Лондана, Лондан, Вялікабрытанія

⁷Кембрыджскі ўніверсітэцкі шпіталь NHS Foundation Trust, Кембрыдж, Вялікабрытанія

⁸Артапедычны цэнтр лячэння гемафіліі, Лос -Анджэлес, ЗША

⁹Цэнтр рэдкіх захворванняў і гемафіліі, агульная бальніца ветэранаў Тайчжун, Тайчжун, Тайвань, правінцыя Кітая

¹⁰Дэпартамент сасудзістай медыцыны і цэнтра гемастазу і гемафіліі, Універсітэцкія бальніцы Лювена, Лювен, Бельгія

¹¹Кафедры педыятрыі і паталогіі Мічыганскага ўніверсітэта, Эн -Арбар, ЗША

¹²Фонд аховы здароўя Гая і Сэнт -Томаса, Лондан, Вялікабрытанія

¹³Цэнтр даследавання крыві UNC, Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел -Хіл, ЗША

¹⁴Незалежны кансультант, Ла -Хойя, ЗША

¹⁵Ірландскае таварыства гемафіліі, Дублін, Ірландыя

¹⁶Трыніці -каледж, Дублін, Ірландыя

¹⁷Кафедра педыятрыі, Медыцынская школа Універсітэта Індыяны, Цэнтр педыятрычных даследаванняў IUPUI-Wells, Індыянапаліс, ЗША

¹⁸Лабараторыя глікабіялогіі, Інстытут імуналогіі і эксперыментальнай тэрапіі Гіршфельда, Вроцлаў, Польшча

¹⁹BioMarin Pharmaceutical Inc., Новата, ЗША

Асноўныя дадзеныя

Актыўнасць FVIII Больш за 52 тыдні сярод насельніцтва МІТТ

Актыўнасць FVIII з выкарыстаннем храмагеннага аналізу для пацыентаў (N = 132) у фазе 3 выпрабаванні GENEr8-1, апрацаванага адной інфузорыяй валактокогена роксапарвовек (6 х 10¹³ вг/кг). На 49-52 тыднях сярэдняе (95% ДІ) змяненне ад зыходнага ўзроўню актыўнасці FVIII склала 41.9 (34.1-49.7) МЕ/дл (Р <0.001), а сярэдняе (Q1, Q3) змяненне ад зыходнага ўзроўню было 22.9 (10.9, 61.3 ) МЕ/дл.

Штогадовая хуткасць крывацёку (ABR, левая панэль) і колькасць уліванняў FVIII/год (правая панэль) для насельніцтва пры перакульванні (n = 112) у выпрабаванні GENEr8-1. Для АБР сярэдняе (95% ДІ) змяненне было зніжэннем на 4.1 (-5.3 да -2.8) крывацечных падзей у год, зніжэнне на 83.8% ад зыходнага. Сярэдняе змяненне ўліванняў у год склала 134 (-144 да -124), зніжэнне на 98.6% ад зыходнага ўзроўню. Пасля інфузорыя вызначалася як пачатак пасля 4-га тыдня.