Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі У: першыя дадзеныя з выпрабаванні геннай тэрапіі надзеі-В фазы 3
Асноўныя моманты 14-га штогадовага кангрэса EAHAD

Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі У: першыя дадзеныя з выпрабаванні геннай тэрапіі надзеі-В фазы 3

Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук1, Майкл Рэхт, доктар медыцынскіх навук2, Найджэл S Key, МБЧБ3, Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук4, Джанкарла Кастаман, доктар медыцынскіх навук5, Сьюзен У Лацімор, РН6, Павел ван дэр Вальк, доктар медыцынскіх навук6, Катэлейн Перлінк, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі7, Michiel Coppens, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі8, Ніям О'Конэл, доктар філасофіі9, К. Джон Пасі, МБЧБ, кандыдат навук10, Пітэр Кампманн, доктар медыцынскіх навук11, Карына Мейер, доктар медыцынскіх навук.12, Анет фон Дрыгальскі, доктар медыцынскіх навук, PharmD13, Гай Янг, доктар медыцынскіх навук14, Седрык Германс, доктар медыцынскіх навук15, Ян Астермарк, доктар медыцынскіх навук16, Роберт Кламрот, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі17, Рычард С. Лімонс, доктар медыцынскіх навук18, Натан Вісвешвар, доктар медыцынскіх навук19, Шэлі Крары, доктар медыцынскіх навук20, Рашыд Казмі, MBBS21, Эмілі Саймінгтан, MBChB22, Мігель Эскабар, доктар медыцынскіх навук23, Эстэбан Гомес, доктар медыцынскіх навук24, Рэбека Круз-Джарэс, доктар медыцынскіх навук, дэпутат25, Адам Катоўскі, доктар медыцынскіх навук26, Дорыс Квон, доктар медыцынскіх навук27, Майкл Ван, доктар медыцынскіх навук28, Элісан Уілер, доктар медыцынскіх навук29, Айлін Да Саер, кандыдат навук30, Стэфані Вервей30, Валерыя Калета, магістр30, Нагмана Байва, доктар медыцынскіх навук, Роберт Гут, доктар медыцынскіх навук30, Вольфганг Місбах, доктар медыцынскіх навук31

1Універсітэт Мічыгана, Эн-Арбор, Мічыган, ЗША

2Арэгонскі ўніверсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, АР, ЗША

3Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел-Хіл, Паўночная Караліна, ЗША

4Erasmus MC, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр, Ратэрдам, Нідэрланды

5Цэнтр расстройстваў крывацёку і каагуляцыі, Універсітэцкая бальніца Карэгі, Фларэнцыя, Італія

6Universitair Medisch Centrum Утрэхт, Нідэрланды

7Дэпартамент сасудзістай медыцыны і цэнтра гемастазу і гемафіліі, Універсітэцкія бальніцы Лювена, Лювен, Бельгія

8Кафедра сасудзістай медыцыны Амстэрдамскіх сардэчна-сасудзістых навук, Амстэрдамскі універсітэцкі медыцынскі цэнтр Амстэрдамскага універсітэта, Амстэрдам, Нідэрланды

9Нацыянальны цэнтр каагуляцыі, бальніца Святога Джэймса, Дублін, Ірландыя

10Каралеўскі Лонданскі цэнтр гемафіліі, Бартс і Лонданская школа медыцыны і стаматалогіі, Лондан, Вялікабрытанія

11Rigshospitalet, Капенгаген, Данія

12Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Гронінген, Гронінген, Нідэрланды

13Каліфарнійскі універсітэт, Сан-Дыега, Ла-Хола, Каліфорнія, ЗША

14Дзіцячая бальніца Лос-Анджэлеса, Універсітэт Паўднёвай Каліфорніі, Медыцынская школа, Лос-Анджэлес, Каліфорнія, ЗША

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Брусэль, Бельгія

16Універсітэцкая бальніца Сконе, Мальмё

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлін, Германія

18Універсітэт штата Юта, Солт-Лэйк-Сіці, штат Юта, ЗША

19Універсітэт Паўднёвай Фларыды, Тампа, Фларыда, ЗША

20Універсітэт Арканзаса для медыцынскіх навук, АР, ЗША

21Універсітэцкая бальніца Саўтгемптана NHS Foundation Trust; Саўтгемптан, Вялікабрытанія

22Кембрыджскі універсітэт - бальніца Адэнбрука, Кембрыдж, Вялікабрытанія

23Навуковы цэнтр аховы здароўя Тэхаскага універсітэта ў Х'юстане, штат Тэхас, ЗША

24Дзіцячая бальніца Phoenix, Phoenix ЗША

25Bloodworks Northwest, Сіэтл, штат Вашынгтон

26WNY BloodCare, Нью-Ёрк, ЗША

27Артапедычная бальніца Лос-Анджэлеса, Цэнтр лячэння артапедычнай гемафіліі, Лос-Анджэлес, Каліфорнія, ЗША

28Універсітэт Каларада, Цэнтр гемафіліі і трамбозаў, медыцынскі гарадок Аншуц, Аўрора, штат Каларада

29Медыцынскі цэнтр універсітэта Вандэрбільта, Нэшвіл, Тэнэсі, ЗША

30uniQure BV, Амстэрдам, Нідэрланды / uniQure Inc. Лексінгтан, Масачусэтс, ЗША

31Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

Асноўныя дадзеныя

FIX Выраз

Гэты паказчык паказвае 1 з 3 першасных канчатковых кропак даследавання, сярэдняя і сярэдняя актыўнасць FIX для ўсіх удзельнікаў праз 26 тыдняў пасля ўвядзення 2 × 1013 гк / кг (N = 54). Выраз FIX быў надзейным на 3 тыдні пасля дазавання і стабільным да 26 тыдня, у сярэднім 37.2%.

малюнак

Паколькі дадзенае даследаванне не выключала ўдзельнікаў з нейтралізуючымі антыцеламі (NAbs) да AAV, атрымалася ацаніць вынікі для карэляцыі паміж NAbs і актыўнасцю FIX. Вертыкальная вось - назіраная актыўнасць FIX тых тыдняў, якія атрымалі поўную дозу вектара. Пацыенты з не выяўленымі NAbs былі нанесены на 26 на гарызантальнай восі (што было парогам аналізу). Гарызантальная вось паказвае тытры іншых удзельнікаў у дыяпазоне да 7. Быў адзін неадпаведны ўдзельнік, у якога быў тытр> 678, што не адлюстроўваецца на гэтай графічнай шкале. Не назіралася карэляцыі раней існуючых NAbs з актыўнасцю FIX да тытра 3200.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты