Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Эфектыўнасць і бяспека пераносу генаў віруса, звязанага з адэна, валоктокогена Роксапарвовец

Эфектыўнасць і бяспека пераносу генаў віруса, звязанага з адэна, валоктокогена Роксапарвовец

Маргарэт Озела, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Справаздача аб бяспецы печані з фазы 3 выпрабавання генатэрапіі HOPE-B у дарослых з гемафіліяй B

Справаздача аб бяспецы печані з фазы 3 выпрабавання генатэрапіі HOPE-B у дарослых з гемафіліяй B

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Эфектыўнасць і бяспека 52 тыдняў этранакагену дэзапарвовец у дарослых з цяжкай ці сярэдняй цяжкасцю гемафіліі В: дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі 3 фазы HOPE-B

Эфектыўнасць і бяспека 52 тыдняў этранакагену дэзапарвовец у дарослых з цяжкай ці сярэдняй цяжкасцю гемафіліі В: дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі 3 фазы HOPE-B

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Даследаванне ранніх вынікаў пасля адэна-асацыяванай віруснай генатэрапіі ў мадэлі сабачай гемафіліі

Даследаванне ранніх вынікаў пасля адэна-асацыяванай віруснай генатэрапіі ў мадэлі сабачай гемафіліі

Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук, FRCPC

ЧАСЫ
Клінічныя вынікі ў дарослых з гемафіліяй B з наяўнымі і без нейтралізуючых антыцелаў да AAV5: 6-месячныя дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі HOPE-B фазы 3 фазы XNUMX

Клінічныя вынікі ў дарослых з гемафіліяй B з наяўнымі і без нейтралізуючых антыцелаў да AAV5: 6-месячныя дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі HOPE-B фазы 3 фазы XNUMX

Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Эвалюцыя вектарнай геннай тэрапіі AAV працягваецца пры гемафіліі. Ці будуць унікальныя магчымасці BAY 2599023 вырашаць найвышэйшыя патрэбы?

Эвалюцыя вектарнай геннай тэрапіі AAV працягваецца пры гемафіліі. Ці будуць унікальныя магчымасці BAY 2599023 вырашаць найвышэйшыя патрэбы?

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Асноўныя моманты з віртуальнага кангрэса EAHAD 2021

Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі У: першыя дадзеныя з выпрабаванні геннай тэрапіі надзеі-В фазы 3

Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі У: першыя дадзеныя з выпрабаванні геннай тэрапіі надзеі-В фазы 3

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Характарыстыка ўстойлівасці віруса, звязанага з адэна, пасля доўгатэрміновага назірання за мадэллю гемафіліі сабакі

Характарыстыка ўстойлівасці віруса, звязанага з адэна, пасля доўгатэрміновага назірання за мадэллю гемафіліі сабакі

Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

Анет фон Дрыгальскі, доктар медыцынскіх навук, PharmD

ЧАСЫ
Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Кантроль за новай генатэрапіяй, звязанай з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягненнем нармальных узроўняў актыўнасці FIX у пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B (HB) (даследаванне B-AMAZE)

Кантроль за новай генатэрапіяй, звязанай з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягненнем нармальных узроўняў актыўнасці FIX у пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B (HB) (даследаванне B-AMAZE)

Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath

ЧАСЫ

Брыфінгі па канферэнцыі ASH

Даследаванне генатэрапіі AAVhu37 пры цяжкай гемафіліі A - BAY 2599023 мае шырокае права пацыентаў і стабільнае і ўстойлівае працяглы выраз FVIII

Даследаванне генатэрапіі AAVhu37 пры цяжкай гемафіліі A - BAY 2599023 мае шырокае права пацыентаў і стабільнае і ўстойлівае працяглы выраз FVIII

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі

Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Першыя дадзеныя выпрабаванні генатэрапіі HOPE-B фазы 3: Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуі hFIX; AMT-061) у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі В, якія лечацца незалежна ад раней існуючай нейтралізуе антыкапсідаў

Першыя дадзеныя выпрабаванні генатэрапіі HOPE-B фазы 3: Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуі hFIX; AMT-061) у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі В, якія лечацца незалежна ад раней існуючай нейтралізуе антыкапсідаў

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй

Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Брыфінгі ISTH

Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A

Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A

Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Доўгатэрміновыя вынікі вектарнага геному і імунагеннасць перадачы генаў AAV FVIII пры гемафіліі мадэль сабакі

Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Генатэрапія, звязаная з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягае нармальных узроўняў актыўнасці FIX пры цяжкіх пацыентах гемафіліі (HB) (даследаванне B-AMAZE)

Генатэрапія, звязаная з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягае нармальных узроўняў актыўнасці FIX пры цяжкіх пацыентах гемафіліі (HB) (даследаванне B-AMAZE)

Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath

ЧАСЫ
Частата, месцазнаходжанне і характар ​​вектарных накладак AAV пасля працяглага назірання за дастаўкай трансгена FVIII ў гемафіліі на мадэлі сабакі

Частата, месцазнаходжанне і характар ​​вектарных накладак AAV пасля працяглага назірання за дастаўкай трансгена FVIII ў гемафіліі на мадэлі сабакі

Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Брыфінгі на канферэнцыі WFH

Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B

Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Джон Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ЧАСЫ

Брыфінгі на канферэнцыі ASGCT

Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII

Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі

Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі
 

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B

Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B
 

Алёк Срывастава, FRACP, FRCPA, FRCP

ЧАСЫ
Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена

Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Асвятленне канферэнцыі з Арланда

Асвятленне канферэнцыі з Арланда, у якім прадстаўлены інтэрв'ю экспертаў аб апошніх дасягненнях геннай тэрапіі.

КАРЭДАЦЬ ЗАРАЗ

Асвятленне канферэнцыі - у прамым эфіры з Арланда 2019

Апошнія абнаўленні клінічных выпрабаванняў генатэрапіі пры гемафіліі B
Дадзеныя пра бяспеку і эфектыўнасць у ходзе выпрабаванняў геннай тэрапіі пры гемафіліі забяспечваюць аптымізм
Доўгатэрміновая экспрэсія AAV, апасродкаваная FVIII падзеямі перадачы генаў і інтэграцыі вектараў пры гемафіліі
Раманскія падыходы да генафіліі ў даклінічным развіцці гемафіліі
Якія існуюць антыцелы да ААВ і наступствы геннай тэрапіі гемафіліі
Будучыня геннай тэрапіі гемафіліі
Падрыхтоўка да зацвярджэння генатэрапіі пры гемафіліі

Асноўныя моманты 15-га семінара НФЗ па новых тэхналогіях і перадачы генаў пры гемафіліі

Прадстаўлены: Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук і Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
13-14 верасня 2019 г. • Вашынгтон, акруга Калумбія

малюнак

Асвятленне канферэнцыі ISTH 2019 у Мельбурне

Асвятленне канферэнцыі з ISTH 2019 у Мельбурне, у якім прадстаўлены інтэрв'ю экспертаў аб апошніх дасягненнях геннай тэрапіі.

КАРЭДАЦЬ ЗАРАЗ

Асвятленне канферэнцыі - ISTH 2019 у Мельбурне

Даследаванне ALTA: генатэрапія SB-525 у дарослых з гемафіліяй A
Распаўсюджанасць існуючых антыцелаў да AAV і наступствы для геннай тэрапіі пры гемафіліі
Вынікі выпрабаванняў геннай тэрапіі AMT-060 і AMT-061 ў хворых на гемафілію B
Першапачатковыя вынікі этапу даследаванні Alta 1/2: генатэрапія SB-525 у дарослых з гемафіліяй A
Адзіны год назірання за пацыентамі з гемафіліяй B пасля перадачы гена SPK-9001
Перанос генаў AMT-061 у дарослых з гемафіліяй B: раннія вынікі пробнай фазы 2b
Сучасны стан геннай тэрапіі гемафіліі
FLT180a: AAV вектара наступнага пакалення пры гемафіліі B
Устойлівы выраз FIX: абноўленыя вынікі выпрабавання геннай тэрапіі AMT-060 у пацыентаў з гемафіліяй B.
Лентавірусная вектарная фактар ​​VIII і фактар ​​IX геннай тэрапіі ў прыматаў, якія не належаць чалавеку
Валактокоген Roxaparvovec AAV Генатэрапія для пацыентаў з гемафіліяй А: новыя вынікі
Гледзячы наперад на генную тэрапію гемафіліі

Чалавек на вуліцы - ISTH 2019 у Мельбурне

Глядзіце, як удзельнікі кангрэса ISTH 2019 у Мельбурне, Аўстралія, абмяркуйце свае рэакцыі на сеанс па геннай тэрапіі пры гемафіліі.

Тэатр прадукцыі - ISTH 2019, Мельбурн

Глядзіце, як доктар медыцынскіх навук Флора Пейвандзі і К. Джон Пасі, MB ChB, доктар медыцынскіх навук, FRCP, FRCPath, FRCPCH абвяшчаюць аб запуску геннай тэрапіі пры гемафіліі: ISTH Education Initiative

Плакат базавага апытання

Плакат

Плакат, прадстаўлены на кангрэсе ISTH 2019
Нядзеля, 7 ліпеня • 18:30 - 19:30
Анатацыя / Плакат №: PB1724
Мэльбурн, Аўстралія

У пачатку 2019 года ISTH арганізавала групу вядомых ва ўсім свеце экспертаў з сусветнай гемафільнай супольнасці, каб распрацаваць апытанне для выяўлення незадаволеных адукацыйных патрэбаў, характэрных для геннай тэрапіі гемафіліі. Апытанне было распаўсюджана ў Інтэрнэце для міжнароднай аўдыторыі. Вынікі паказалі, што многім патрэбна дадатковая адукацыя асновам геннай тэрапіі і лепшае разуменне геннай тэрапіі як падыходу да лячэння гемафіліі А і В.

 

Паглядзець плакат

Навучальная дарожная карта

Навучальная карта ISTH - Кіруючая адукацыя для будучыні
Падрыхтоўка да адказу на гэтыя крытычныя пытанні


малюнак
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL