Брыфінгі па канферэнцыі ASH
Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў
Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук
Першыя дадзеныя выпрабаванні генатэрапіі HOPE-B фазы 3: Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуі hFIX; AMT-061) у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі В, якія лечацца незалежна ад раней існуючай нейтралізуе антыкапсідаў
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй
Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Брыфінгі ISTH
Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A
Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук
Доўгатэрміновыя вынікі вектарнага геному і імунагеннасць перадачы генаў AAV FVIII пры гемафіліі мадэль сабакі
Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук
Генатэрапія, звязаная з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягае нармальных узроўняў актыўнасці FIX пры цяжкіх пацыентах гемафіліі (HB) (даследаванне B-AMAZE)
Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath
Частата, месцазнаходжанне і характар вектарных накладак AAV пасля працяглага назірання за дастаўкай трансгена FVIII ў гемафіліі на мадэлі сабакі
Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук
Брыфінгі на канферэнцыі WFH
Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A
Джон Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Брыфінгі на канферэнцыі ASGCT
Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі
Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук, кандыдат медыцынскіх навук
Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B
Алёк Срывастава, FRACP, FRCPA, FRCP
Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена
Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук, кандыдат медыцынскіх навук
Асвятленне канферэнцыі з Арланда
Асвятленне канферэнцыі з Арланда, у якім прадстаўлены інтэрв'ю экспертаў аб апошніх дасягненнях геннай тэрапіі.
Асвятленне канферэнцыі - у прамым эфіры з Арланда 2019






