Брыфінгі ISTH

Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A

Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A

Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Доўгатэрміновыя вынікі вектарнага геному і імунагеннасць перадачы генаў AAV FVIII пры гемафіліі мадэль сабакі

Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Генатэрапія, звязаная з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягае нармальных узроўняў актыўнасці FIX пры цяжкіх пацыентах гемафіліі (HB) (даследаванне B-AMAZE)

Доўгатэрміновыя вынікі вектарнага геному і імунагеннасць перадачы генаў AAV FVIII пры гемафіліі мадэль сабакі

Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath

ЧАСЫ
Частата, месцазнаходжанне і характар ​​вектарных накладак AAV пасля працяглага назірання за дастаўкай трансгена FVIII ў гемафіліі на мадэлі сабакі

Доўгатэрміновыя вынікі вектарнага геному і імунагеннасць перадачы генаў AAV FVIII пры гемафіліі мадэль сабакі

Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Брыфінгі на канферэнцыі WFH

Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B

Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Джон Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ЧАСЫ

Брыфінгі на канферэнцыі ASGCT

Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII

Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі

Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі

Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B

Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B

Алёк Срывастава, FRACP, FRCPA, FRCP

ЧАСЫ
Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена

Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена

Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Асвятленне канферэнцыі з Арланда

Асвятленне канферэнцыі з Арланда, у якім прадстаўлены інтэрв'ю экспертаў аб апошніх дасягненнях геннай тэрапіі.

КАРЭДАЦЬ ЗАРАЗ

Асвятленне канферэнцыі - у прамым эфіры з Арланда 2019

Апошнія абнаўленні клінічных выпрабаванняў генатэрапіі пры гемафіліі B
Дадзеныя пра бяспеку і эфектыўнасць у ходзе выпрабаванняў геннай тэрапіі пры гемафіліі забяспечваюць аптымізм
Доўгатэрміновая экспрэсія AAV, апасродкаваная FVIII падзеямі перадачы генаў і інтэграцыі вектараў пры гемафіліі
Раманскія падыходы да генафіліі ў даклінічным развіцці гемафіліі
Якія існуюць антыцелы да ААВ і наступствы геннай тэрапіі гемафіліі
Будучыня геннай тэрапіі гемафіліі
Падрыхтоўка да зацвярджэння генатэрапіі пры гемафіліі