Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishАсноўныя моманты з 30-га кангрэса ISTH
Высвятленне механізму неадпаведнасці аналізу фактару VIII, атрыманага з AAV
Ганна Штэрнберг, PhD
ЧАСЫ
Узаемасувязь паміж утвораным трансгенам FVIII і частатой крывацёкаў праз 2 гады пасля пераносу гена з валактакагенам Раксапарвавец: вынікі з Gener8-1
Джоні Махлангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath
ЧАСЫ
Вынікі B-LIEVE, фазы 1/2 даследавання пацверджання дозы геннай тэрапіі FLT180a AAV у пацыентаў з гемафіліяй B
Гай Янг, доктар медыцынскіх навук
ЧАСЫАсноўныя моманты 25-й штогадовай сустрэчы ASGCT
Стабільная гемастатычная карэкцыя і паляпшэнне якасці жыцця, звязанай з гемафіліяй: канчатковы аналіз галоўнай фазы 3 HOPE-B выпрабаванні Etranacogene Dezaparvovec
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
ЧАСЫ
Дастаўка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для аднаўлення невялікай дэлецыі ў гене FVIII у мышэй з гемафіліяй А
Чун-Ю Чэнь, кандыдат навук
ЧАСЫ
Варыянт фактару VIII з ліквідацыяй сайта N-гликозилирования на 2118 зніжаных імунных рэакцый супраць FVIII пры геннай тэрапіі мышэй ад гемафіліі А
Кэрал Х. Мяо, доктар медыцынскіх навук
ЧАСЫ
Прамоўтар стабіліна-2 мадулюе імунны адказ на FVIII пасля дастаўкі лентивирусного вектару ў мышэй-гемафільных
Антонія Фоллензи, доктар медыцынскіх навук
ЧАСЫАсноўныя моманты Сусветнага кангрэса WFH 2022
Выкарыстанне рэестра геннай тэрапіі Сусветнай федэрацыі гемафіліі для доўгатэрміновага назірання за хворымі гемафіліяй, якія прайшлі генную тэрапію
Барбара Конкле, доктар медыцынскіх навук
ЧАСЫДаступна для крэдыту CME!
Тэма: Генная тэрапія пры гемафіліі
Тып акрэдытацыі: Крэдыты AMA PRA катэгорыі 1™
Дата выхаду: Чэрвень 6, 2022
Тэрмін дзеяння: Чэрвень 5, 2023
Разліковы час для завяршэння дзейнасці: 15 хвілін
Асноўныя моманты 15-га штогадовага кангрэса EAHAD
Выбар дозы і дызайн даследавання для B-LIEVE, клінічнае даследаванне з пацверджаннем дозы 1/2 фазы геннай тэрапіі FLT180A для пацыентаў з гемафіліяй B
Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath
ЧАСЫ
Канчатковы аналіз галоўнай фазы 3 HOPE-B геннай тэрапіі
Вольфганг Місбах, доктар медыцынскіх навук
ЧАСЫ
Эфектыўнасць і бяспека перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A: вынікі двухгадовага аналізу GENEr8-1
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Уплыў перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі А на якасць жыцця, звязанае са здароўем
Джоні Махлангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath
Асноўныя моманты 16-га семінара NHF па новых тэхналогіях і перадачы генаў пры гемафіліі
Парушэнне талерантнасці да трансгена з дапамогай імунасупрэсіі
Вальдэр Р. Арруда, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі
Асноўныя моманты 63-й штогадовай сустрэчы ASH
Узаемасувязь паміж экспрэсіяй эндагеннага, трансгена FVIII і крывацёкам пасля перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A: пост-спецыяльны аналіз выпрабаванні GENEr8-1 фазы 3
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
ЧАСЫ
Дадзеныя аб крывацёках па базавых узроўнях экспрэсіі FIX у людзей з гемафіліяй B: аналіз з выкарыстаннем «даследавання фактарнай экспрэсіі»
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
ЧАСЫ
Назіранне больш за 5 гадоў у кагорце пацыентаў з гемафіліяй B, якія атрымлівалі генную тэрапію фіданакогену Elaparvovec Adeno-Asociated Virus
Бэн Дж. Самэльсан-Джонс, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі
Экспрэсія фактару IX у нармальным дыяпазоне прадухіляе спантанныя крывацёкі, якія патрабуюць лячэння пасля геннай тэрапіі FLT180a ў пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B: доўгатэрміновае наступнае даследаванне праграмы B-Amaze
Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath
Маніторынг сайтаў вектарнай інтэграцыі ў падыходах да геннай тэрапіі in vivo шляхам секвенавання вадкаснай біяпсіі інтэграцыі сайта
Даніэла Чэзана, доктар філасофіі
ЧАСЫ
Пераадоленне анты-AAV раней існуючага імунітэту для дасягнення бяспечнай і эфектыўнай перадачы генаў у клінічных умовах.
Джузэпэ Ронцыці, доктар філасофіі
Бягучае абнаўленне клінічных выпрабаванняў па геннай тэрапіі гемафіліі
Вольфганг Місбах, доктар медыцынскіх навук
Эфектыўнасць і бяспека 52 тыдняў этранакагену дэзапарвовец у дарослых з цяжкай ці сярэдняй цяжкасцю гемафіліі В: дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі 3 фазы HOPE-B
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Даследаванне ранніх вынікаў пасля адэна-асацыяванай віруснай генатэрапіі ў мадэлі сабачай гемафіліі
Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук, FRCPC
Клінічныя вынікі ў дарослых з гемафіліяй B з наяўнымі і без нейтралізуючых антыцелаў да AAV5: 6-месячныя дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі HOPE-B фазы 3 фазы XNUMX
Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук
Эвалюцыя вектарнай геннай тэрапіі AAV працягваецца пры гемафіліі. Ці будуць унікальныя магчымасці BAY 2599023 вырашаць найвышэйшыя патрэбы?
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі У: першыя дадзеныя з выпрабаванні геннай тэрапіі надзеі-В фазы 3
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Характарыстыка ўстойлівасці віруса, звязанага з адэна, пасля доўгатэрміновага назірання за мадэллю гемафіліі сабакі
Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук
Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b
Анет фон Дрыгальскі, доктар медыцынскіх навук, PharmD
Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў
Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук
Кантроль за новай генатэрапіяй, звязанай з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягненнем нармальных узроўняў актыўнасці FIX у пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B (HB) (даследаванне B-AMAZE)
Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath
Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў
Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук
Першыя дадзеныя выпрабаванні генатэрапіі HOPE-B фазы 3: Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуі hFIX; AMT-061) у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі В, якія лечацца незалежна ад раней існуючай нейтралізуе антыкапсідаў
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй
Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Брыфінгі ISTH
Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A
Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук
Доўгатэрміновыя вынікі вектарнага геному і імунагеннасць перадачы генаў AAV FVIII пры гемафіліі мадэль сабакі
Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук
Генатэрапія, звязаная з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягае нармальных узроўняў актыўнасці FIX пры цяжкіх пацыентах гемафіліі (HB) (даследаванне B-AMAZE)
Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath
Частата, месцазнаходжанне і характар увядзення вектара AAV пасля доўгатэрміновага назірання за дастаўкай трансгена FVIII у мадэлі сабакі з гемафіліяй A
Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук
Брыфінгі на канферэнцыі WFH
Нядаўні прагрэс у распрацоўцы AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для людзей з цяжкай або ўмерана цяжкай гемафіліяй B
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A
Джон Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Брыфінгі на канферэнцыі ASGCT
Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі
Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук
Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B
Алёк Срывастава, FRACP, FRCPA, FRCP
Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена
Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук
Асвятленне канферэнцыі з Арланда
Асвятленне канферэнцыі з Арланда, у якім прадстаўлены інтэрв'ю экспертаў аб апошніх дасягненнях геннай тэрапіі.
Асвятленне канферэнцыі - у прамым эфіры з Арланда 2019
Апошнія абнаўленні клінічных выпрабаванняў генатэрапіі пры гемафіліі B
Дадзеныя пра бяспеку і эфектыўнасць у ходзе выпрабаванняў геннай тэрапіі пры гемафіліі забяспечваюць аптымізм
Доўгатэрміновая экспрэсія AAV, апасродкаваная FVIII падзеямі перадачы генаў і інтэграцыі вектараў пры гемафіліі
Раманскія падыходы да генафіліі ў даклінічным развіцці гемафіліі
Якія існуюць антыцелы да ААВ і наступствы геннай тэрапіі гемафіліі
Будучыня геннай тэрапіі гемафіліі
Падрыхтоўка да зацвярджэння генатэрапіі пры гемафіліі
