Дасягненні генетычнай тэрапіі гемафіліі

Асноўныя меркаванні:
Дасягненні генетычнай тэрапіі гемафіліі

Запісана ў прамым эфіры ў якасці пятнічнага спадарожнікавага сімпозіума, які папярэднічаў 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Аденоассоциированные вірусныя вектары (AAV)

Ліндсі Джордж, доктар медыцынскіх навук

Выразная касета AAV

Ліндсі Джордж, доктар медыцынскіх навук

Перанос гена AAV ад гемафіліі

Ліндсі Джордж, доктар медыцынскіх навук

Кароткатэрміновая бяспека

Ліндсі Джордж, доктар медыцынскіх навук

Трываласць выказвання

Ліндсі Джордж, доктар медыцынскіх навук

Аптымізацыя трансгену

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

FIX Падуанскі варыянт

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

СПК-9001

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

Бягучыя выпрабаванні геннай тэрапіі гемафіліі B AAV

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

AAV5-FVIII

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

BMN 270- 4-гадовыя дадзеныя

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

Пастаянныя выпрабаванні гемафіліі і геннай тэрапіі

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

Гірактакаген Фітэльпарвовец, фаза 1/2, выпрабаванне

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

SPK8011 AAV-FVIII выпрабаванне фазы 1/2

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

БЕЙ 2599023 Суд над фазай 1/2

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

Шлях AAV да выразу FVIII

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

Жывыя біяпсіі з AAV-FVIII

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

Сабачыя даследаванні перадачы генаў, апасродкаванай AAV

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

Дыскусія на панэлі: Прадстаўленне пацыенту магчымасці геннай тэрапіі

Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук, доктар медыцынскіх навук Барбара А. Конкл, доктар медыцынскіх навук Ліндсі Джордж, доктар медыцынскіх навук Альфонса Іёрыё

Генная тэрапія шмат абяцае людзям з самымі рознымі захворваннямі, у тым ліку тыпамі рака, СНІДам, дыябетам, хваробамі сэрца і гемафіліяй. Гэты інавацыйны падыход да лячэння змяняе гены ўнутры клетак арганізма, каб спыніць хваробу. 

Генная тэрапія спрабуе замяніць альбо выправіць мутаваныя гены і зрабіць хворыя клеткі больш відавочнымі для імуннай сістэмы. Гемафілія A і B успадкоўваецца як частка X-звязанага рэцэсіўнага тыпу. У генетыцы гемафіліі ўдзельнічаюць гены, якія знаходзяцца ў Х-храмасоме, і для ўзнікнення гэтага парушэння крывацёку патрэбны толькі адзін няспраўны ген. 

Клеткавая і генная тэрапія ўсё яшчэ вывучаецца, але вынікі шматспадзеўныя. Клінічныя выпрабаванні паказалі поспех, і Упраўленне па кантролі за прадуктамі і лекамі (FDA) ухваліла адзін з відаў клеткавай тэрапіі. У нашым Асноўныя меркаванні: поспехі ў геннай тэрапіі гемафіліі на чале з Гленам Ф. Пірсам мы абмяркоўваем агляд захворвання, сучасны стан геннай тэрапіі і многае іншае.