Асноўныя моманты 15-га семінара НФЗ па новых тэхналогіях і перадачы генаў пры гемафіліі

Асноўныя моманты 15-га семінара НФЗ па новых тэхналогіях і перадачы генаў пры гемафіліі

Прадстаўлены: Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук і Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
13-14 верасня 2019 г. • Вашынгтон, акруга Калумбія

малюнак


ўвядзенне
Прадстаўлены доктарам Лілікрап

Праблемы, звязаныя з AAV як інструмент для дастаўкі тэрапеўтычных трансгенаў
Прадстаўлены доктарам Пірсам

Кіраўніцтва FDA па клінічным развіцці генафіліі геннай тэрапіі
Прадстаўлены доктарам Пірсам

Абнаўленне клінічных выпрабаванняў фактару IX генатэрапіі
Прадстаўлены доктарам Лілікрап


Рэдагаванне генаў і клеткавая тэрапія гемафіліі
Прадстаўлены доктарам Пірсам



Глядзім наперад з аптымізмам
Прадстаўлены доктарам Пірсам

Абнаўленне клінічных выпрабаванняў фактару VIII геннай тэрапіі
Прадстаўлены доктарам Лілікрап


Генныя тэрапіі новага пакалення пры гемафіліі
Прадстаўлены доктарам Лілікрап

Адказ на дастаўку вектара AAV
Прадстаўлены доктарам Лілікрап


Пашырэнне геннай тэрапіі дзецям з гемафіліяй
Прадстаўлены доктарам Лілікрап