Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B

Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B
Асноўныя моманты з віртуальнага саміту WFH 2020

Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B

Стывен У. Труба,1 Вольфганг Місбах,2 Анет Фон Дрыгальскі,3 Адам Гірмаш,4 Карына Мейер,5 Міхіэль Копэнс,6 Пітэр Кампман,7 Роберт Кламрот,8 Роджэр Шутгенс,9 Найджэл С. Кі,10 Сьюзен Латымор,11 Майкл Рэхт,12 Эстэбан Гомес,13 Джанкарла Кастаман,14 Эйлін К. Сойер,12 Роберт Гут,12 Фрэнк РГ Лібік15

1Універсітэт штата Мічыган, Эн-Арбор, ЗША

2Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

3Каліфарнійскі універсітэт у Сан-Дыега, Сан-Дыега, ЗША

4Каліфарнійскі універсітэт у Дэвісе, Сакрамэнта, ЗША

5Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Гронінген, Гронінген, Нідэрланды

6Акадэмічны медыцынскі цэнтр, Амстэрдам, Нідэрланды

7Rigshospitalet, Капенгаген, Данія

8Vivantes Klinikum, Берлін, Германія

9Універсітэцкі медыцынскі цэнтр, Утрэхт, Нідэрланды

10Універсітэт Паўночнай Караліны, Chapel Hill, ЗША

11Арэгонскі універсітэт здароўя і навукі, Портленд, ЗША

12uniQure biopharma BV, Лексінгтон, Масачусэтс, ЗША

13Дзіцячая бальніца Phoenix, Phoenix ЗША

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія

15Медыцынскі цэнтр універсітэта Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

Асноўныя дадзеныя

Гэтая схема падводзіць канструкцыю для даследаванняў, выпрабавальных як AMT-060, так і AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Абодва даследаванні ўключалі мужчын з гемафіліяй B і FIX узроўнямі ≤ 2%. Клінічная ступень цяжкасці грунтавалася на прафілактыцы FIX альбо на ≥ 4 крывацёках у год альбо гемафільнай артрапатыі. Хаця прысутнасць AAV5 NAbs было крытэрыем выключэння для выпрабаванняў на AMT-060, у 3 удзельнікаў кагорты з нізкай дозай былі выяўленыя тытры перад пачаткам дазавання, якія не ўплывалі на бяспеку і эфектыўнасць. У выніку прысутнасць AAV5 NAbs не стала крытэрыем выключэння для выпрабаванняў AMT-061. AMT-060 быў выпрабаваны на 2 дозы, а AMT-061 быў выпрабаваны на больш высокай з 2 доз.

Пацыенты з нізкімі і высокімі дозамі кагорты паказалі, што залежыць ад дозы, працяглага павелічэння экспрэсіі FIX на працягу 4 гадоў, з сярэднім 5% для групы з нізкай дозай і 7.5% для групы з высокай дозай. Пацыенты таксама дэманстравалі ўстойлівае зніжэнне выкарыстання FIX. З 9 удзельнікаў, якія выкарыстоўвалі прафілактыку ФІКС пры паступленні ў даследаванне, нарэшце, 8 былі без прафілактыкі ФІКС.

Пацыенты, якія атрымлівалі адзіную інфузорыя AMT-061, прадэманстравалі ўстойлівае павышэнне ўзроўню актыўнасці FIX на працягу 52 тыдняў. Сярэдні ўзровень актыўнасці FIX для 3 удзельнікаў пасля 1 года назірання знаходзіўся ў функцыянальна-лячэбным дыяпазоне 41%. Усе 3 удзельнікі таксама адчулі зніжэнне выкарыстання FIX і спынілі звычайнае выкарыстанне прафілактыкі.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты