Генная тэрапія пры гемафіліі - брыфінгі канферэнцый

Выбар дозы і дызайн даследавання для B-LIEVE, клінічнае даследаванне з пацверджаннем дозы 1/2 фазы геннай тэрапіі FLT180A для пацыентаў з гемафіліяй B

Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath

Рэзюмэ і наступствы інтэграцыі AAV

Фрэдэрык Д. Бушман, доктар філасофіі

Канчатковы аналіз ключавой фазы 3 даследавання геннай тэрапіі HOPE-B: стабільная стабільная эфектыўнасць і бяспека этранакогена дезапарвовека ў дарослых з цяжкай або ўмерана цяжкай гемафіліяй B

Вольфганг Місбах, доктар медыцынскіх навук

Узаемасувязь паміж экспрэсіяй эндагеннага, трансгена FVIII і крывацёкам пасля перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A: пост-спецыяльны аналіз выпрабаванні GENEr8-1 фазы 3

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

Эфектыўнасць і бяспека перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A: вынікі двухгадовага аналізу GENEr8-1

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

Дадзеныя аб крывацёках па базавых узроўнях экспрэсіі FIX у людзей з гемафіліяй B: аналіз з выкарыстаннем «даследавання фактарнай экспрэсіі»

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

Парушэнне талерантнасці да трансгена з дапамогай імунасупрэсіі

Вальдэр Р. Арруда, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі

Нацэльванне сінусоіального эндатэлю

Вальдэр Р. Арруда, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі

назад Уверх

аб

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL