Клінічныя вынікі ў дарослых з гемафіліяй B з наяўнымі і без нейтралізуючых антыцелаў да AAV5: 6-месячныя дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі HOPE-B фазы 3 фазы XNUMX

Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук

Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Клінічныя вынікі ў дарослых з гемафіліяй B з наяўнымі і без нейтралізуючых антыцелаў да AAV5: 6-месячныя дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі HOPE-B фазы 3 фазы XNUMX

Ф. В. Лібік¹, В. Місбах², М. Рэхт³, Ключ NS⁴, С. Латымор³, Г. Кастаман⁵, Э. К. Сойер^6,7, Д. Купер^6,7, В. Фер'ера^6,7, Труба SW⁸, Следчыя HOPE-B

¹Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

²Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

³Арэгонскі універсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, ЗША

Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел -Хіл, ЗША

⁵Цэнтр расстройстваў крывацёку і каагуляцыі, Універсітэцкая бальніца Карэгі, Фларэнцыя, Італія

⁶uniQure BV, Амстэрдам, Нідэрланды

⁷uniQure Inc, Лексінгтан, ЗША

⁸Універсітэт штата Мічыган, Эн -Арбар, ЗША

Асноўныя дадзеныя

Актыўнасць FIX у пацыентаў з нейтралізуючымі антыцеламі AAV5 і без іх
Неспрыяльныя падзеі з працэсу HOPE-B

Актыўнасць FIX у пацыентаў з нейтралізуючымі антыцеламі AAV5 і без іх

У выпрабаванні HOPE-B у 23 з 54 першапачатковых удзельнікаў былі зыходныя тытры нейтралізуючых антыцелаў AAV5 (Nabs), і можна было ацаніць вынікі карэляцыі паміж NAbs і актыўнасцю FIX. Па вертыкальнай восі назіраецца 6 -месячная FIX -актыўнасць тых, хто атрымаў поўную дозу вектара. Пацыенты з выяўленымі NAbs былі нанесены на 7 па гарызантальнай восі (парог аналізу). Гарызантальная вось паказвае тытры іншых удзельнікаў у дыяпазоне 7–700. Быў адзін удзельнік, які не адказвае, у якога тытр> 3200 не ўключаны. Як паказана на графіцы, актыўнасць FIX была падобнай да ўдзельнікаў з наяўнымі NAbs і без іх да AAV5 да тытра 678.

У гэтай табліцы з даследавання HOPE-B паказаны непажаданыя з'явы пасля інфузорыя трансгена для пацыентаў з (n = 23) і без (n = 31) выяўленых нейтралізуючых антыцелаў AAV5 (NAbs) на зыходным узроўні. Як і ў выпадку ўзроўню FIX, відавочнай розніцы ў НЭ для пацыентаў з і без AAV5 NAb не было.