Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021
Клінічныя вынікі ў дарослых з гемафіліяй B з наяўнымі і без нейтралізуючых антыцелаў да AAV5: 6-месячныя дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі HOPE-B фазы 3 фазы XNUMX
Ф. В. Лібік1, В. Місбах2, М. Рэхт3, Ключ NS4, С. Латымор3, Г. Кастаман5, Э. К. Сойер6,7, Д. Купер6,7, В. Фер'ера6,7, Труба SW8, Следчыя HOPE-B
1Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды
2Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія
3Арэгонскі універсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, ЗША
Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел -Хіл, ЗША
5Цэнтр расстройстваў крывацёку і каагуляцыі, Універсітэцкая бальніца Карэгі, Фларэнцыя, Італія
6uniQure BV, Амстэрдам, Нідэрланды
7uniQure Inc, Лексінгтан, ЗША
8Універсітэт штата Мічыган, Эн -Арбар, ЗША
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Доўгатэрміновыя вынікі: трываласць і бяспека
Прадстаўлена прафесарам Маргарэт Озела, доктарам медыцынскіх навук ...
Перашкоды і магчымасці
Прадстаўлена Фрэнкам У. Г. Лібікам, доктарам філасофіі ...
Падтрымка пацыентаў, кансультаванне пацыентаў і маніторынг
Прадстаўлена Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук ...
Генная тэрапія FVIII
Прадстаўлена К. Джонам Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Абнаўленне аб эфектыўнасці клінічных выпрабаванняў
Прадставіў доктар медыцынскіх навук Гай Янг ...
Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Прадстаўлена Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук ...
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус
Прадстаўлена Джоні Махлангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath ...
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі
Прадстаўлена кандыдатам навук Цьеры ВандэнДрышэ ...
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты
Прадстаўлена Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук ...
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Прадстаўлена доктарам медыцыны Стывенам У.
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Прадстаўлена Дэвідам Лілікрапам, доктарам медыцынскіх навук ...
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Прадстаўлена доктарам медыцынскіх навук Флорай Пейвандзі ...
падкасты