Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук
Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Клінічныя вынікі ў дарослых з гемафіліяй B з наяўнымі і без нейтралізуючых антыцелаў да AAV5: 6-месячныя дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі HOPE-B фазы 3 фазы XNUMX

Ф. В. Лібік1, В. Місбах2, М. Рэхт3, Ключ NS4, С. Латымор3, Г. Кастаман5, Э. К. Сойер6,7, Д. Купер6,7, В. Фер'ера6,7, Труба SW8, Следчыя HOPE-B

1Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

2Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

3Арэгонскі універсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, ЗША

Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел -Хіл, ЗША

5Цэнтр расстройстваў крывацёку і каагуляцыі, Універсітэцкая бальніца Карэгі, Фларэнцыя, Італія

6uniQure BV, Амстэрдам, Нідэрланды

7uniQure Inc, Лексінгтан, ЗША

8Універсітэт штата Мічыган, Эн -Арбар, ЗША

Асноўныя дадзеныя

Актыўнасць FIX у пацыентаў з нейтралізуючымі антыцеламі AAV5 і без іх

У выпрабаванні HOPE-B у 23 з 54 першапачатковых удзельнікаў былі зыходныя тытры нейтралізуючых антыцелаў AAV5 (Nabs), і можна было ацаніць вынікі карэляцыі паміж NAbs і актыўнасцю FIX. Па вертыкальнай восі назіраецца 6 -месячная FIX -актыўнасць тых, хто атрымаў поўную дозу вектара. Пацыенты з выяўленымі NAbs былі нанесены на 7 па гарызантальнай восі (парог аналізу). Гарызантальная вось паказвае тытры іншых удзельнікаў у дыяпазоне 7–700. Быў адзін удзельнік, які не адказвае, у якога тытр> 3200 не ўключаны. Як паказана на графіцы, актыўнасць FIX была падобнай да ўдзельнікаў з наяўнымі NAbs і без іх да AAV5 да тытра 678.

Неспрыяльныя падзеі з працэсу HOPE-B
У гэтай табліцы з даследавання HOPE-B паказаны непажаданыя з'явы пасля інфузорыя трансгена для пацыентаў з (n = 23) і без (n = 31) выяўленых нейтралізуючых антыцелаў AAV5 (NAbs) на зыходным узроўні. Як і ў выпадку ўзроўню FIX, відавочнай розніцы ў НЭ для пацыентаў з і без AAV5 NAb не было.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL