Belarusian Belarusian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Характарыстыка ўстойлівасці пераносчыкаў вірусаў, звязаных з адэна, пасля працяглага назірання за мадэллю гемафіліі Сабака
Асноўныя моманты 14-га штогадовага кангрэса EAHAD

Характарыстыка ўстойлівасці пераносчыкаў вірусаў, звязаных з адэна, пасля працяглага назірання за мадэллю гемафіліі Сабака

П. Баці1, С. Фонг2, М. Франка3, І. Гіл ‐ Фарына3, C.‐R. Сын2, А. Мо1, Л. Гарпел1, C. Хаф1, Д. Харлбут1, А. Пендэр1, А. Вінтэрборн4, М. Шміт3, Д. Лілікрап1

1Аддзяленне паталогіі і малекулярнай медыцыны Універсітэта Квінз, Кінгстан, Канада

2BioMarin Pharmaceutical, Новата, ЗША

3GeneWerk GmbH, Гейдэльберг, Германія

4Службы па догляду за жывёламі, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Канада

Асноўныя дадзеныя

Унутрыпячоначныя адрозненні ў размеркаванні ДНК AAV-FVIII

У гэтым даследаванні 8 сабак былі апрацаваны канструктам сабачага FVIII AAV, выдаленым з дамена B. Пасля медыяны 10.8 гадоў назірання ў сабак, якія адказалі (n = 5.7), назіраецца стабільны сярэдні ўзровень FVIII у 6%. ДНК AAV-FVIII была выяўлена ў печані ўсіх сабак незалежна ад рэакцыі на лячэнне. На графіку вышэй паказаны нумары копій AAV-FVIII з некалькіх узораў / рэгіёнаў печані. Некаторыя сабакі прадэманстравалі падобныя нумары копій AAV-FVIII (напрыклад, ELI і FLO) незалежна ад вывучанага рэгіёну, тады як у іншых (напрыклад, у ЧЭРВЕНЕ) былі больш прыкметныя варыяцыі.

Падзеі інтэграцыі адбываліся ў асноўным у не кадзіраваных рэгіёнах геному сабак
У табліцы злева паказана доза, канчатковы ўзровень FVIII і колькасць месцаў інтэграцыі (ІС) для 8 сабак, уключаных у даследаванне (каляровае кадаванне ў слупку дозы ўяўляе сератып AAV, жоўты = AAV2, ружовы = AAV6 і блакітны = AAV8. * = сабакі, якія не рэагуюць). Сярэдняя частата інтэграцыі склала 9.55e-4 IS / клетка, прычым большасць (93.8%) IS сустракаецца ў міжгенных рэгіёнах геному сабакі. Найбольш распаўсюджаныя сайты інтэграцыі (СНД) знаходзіліся ў непасрэднай блізкасці ад KCNIP2, CLIC2, ABCB1, F8, хімастрыпсінаген B1-падобнага і альбуміна. Графік справа паказвае адноснае размеркаванне ІС для кожнай жывёлы. Нягледзячы на ​​інтэграцыйныя падзеі, якія адбываюцца ва ўсіх жывёл, у пасмяротных выпадках пухлін печані не выяўлена.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі

Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй

Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй

Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус

Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці

Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці

Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі

Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche

Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі

Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі

Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты

Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук

назад Уверх
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

аб

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL