Дадзеныя аб крывацёках па базавых узроўнях экспрэсіі FIX у людзей з гемафіліяй B: аналіз з выкарыстаннем «даследавання фактарнай экспрэсіі»

Асноўныя моманты 63-й штогадовай сустрэчы ASH

Дадзеныя аб крывацёках па базавых узроўнях экспрэсіі FIX у людзей з гемафіліяй B: аналіз з выкарыстаннем «даследавання фактарнай экспрэсіі»

Том Бёрк, магістр^{1,2 *}, Анум Шэйх^2*, Талаха Алі^3*, Наньсін Лі, кандыдат навук, MBA⁴, Барбара Конкле, доктар медыцыны⁵, Дэклан Нун, магістр^6*, Браян О'Махоні, FACSLM^{7,8 *}, Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук⁹, і Джэймі О'Хара, магістр^{1,2 *}

¹Факультэт аховы здароўя і сацыяльнай дапамогі Чэстэрскага ўніверсітэта, Чэстэр, Вялікабрытанія
²HCD Economics, Daresbury, Вялікабрытанія
³UniQure, Лексінгтан, Масачусэтс
⁴UniQure, Лексінгтан, Масачусэтс
⁵Універсітэт Вашынгтона, Вашынгтонскі цэнтр крывацёкаў, Сіэтл, штат Вашынгтон
⁶Еўрапейскі кансорцыум па гемафіліі, Брусэль, Бельгія
⁷Трыніці-каледж Дублін, Дублін, Ірландыя
⁸Ірландскае таварыства гемафіліі, Дублін, Ірландыя
⁹Дэпартаменты педыятрыі і паталогіі Мічыганскага універсітэта, Эн-Арбор, Мічыган

Асноўныя дадзеныя

Прадказаныя крывацёку ў абагульненай лінейнай мадэлі ўзроўню экспрэсіі фактараў

Прадказаныя крывацёку ў абагульненай лінейнай мадэлі ўзроўню экспрэсіі фактараў

Дадзеныя двух даследаванняў цяжару захворвання (CHESS EU I-II і CHESS US/US+) былі выкарыстаны ў абагульненай лінейнай мадэлі (GLM) з логарифмічнай спасылкай для ацэнкі сувязі паміж узроўнямі экспрэсіі ABR і FIX (FEL) у пацыентаў з гемафіліяй. B. Ва ўсіх пацыентаў, уключаных у аналіз (N = 407), сярэдняя FEL (SD) склала 9.95 МЕ / дл (10.5), а сярэдняя ABR (SD) - 2.4 крывацёку / год (3.6). Прагназуемыя крывацёку ў залежнасці ад ЛПВ, атрыманага мадэллю, паказаны вышэй. Пасля карэкціроўкі з улікам узросту, ІМТ і вірусаў, якія перадаюцца праз кроў, сярэдні ABR у мадэлі памяншаўся на 0.8 адзінкі на кожны 1% павелічэнне FEL (P <0.001).