Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Асноўныя моманты 14-га штогадовага кангрэса EAHAD

Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук¹, Карына Мейер, доктар медыцынскіх навук², Michiel Coppens, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі³, Пітэр Кампманн, доктар медыцынскіх навук⁴, Роберт Кламрот, доктар медыцынскіх навук⁵, Роджэр Шутгенс, доктар медыцынскіх навук, магістр⁶, Джанкарла Кастаман, доктар медыцынскіх навук⁷, Эрхард Зайфрыд, доктар медыцынскіх навук⁸, Ёахім Швабле, доктар медыцынскіх навук⁹, Хальвард Бёніг, доктар медыцынскіх навук^1,10, Айлін К. Соер, доктар філасофіі¹¹і Вольфганг Місбах, доктар медыцынскіх навук¹²

¹Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

²Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Гронінген, Гронінген, Нідэрланды

³Медыцынскі цэнтр Універсітэта Амстэрдама, Амстэрдам, Нідэрланды

⁴Rigshospitalet, Капенгаген, Данія

⁵Vivantes Klinikum, Берлін, Германія

⁶Van Creveldkliniek, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Утрэхта, Утрэхцкі універсітэт, Утрэхт, Нідэрланды

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія

⁸Інстытут Франкфурт, Нямецкая служба крыві Чырвонага Крыжа, Бадэн Вюртэмберг-Гесэн, Франкфурт, Германія

⁹Інстытут Франкфурт, Нямецкая служба крыві Чырвонага Крыжа, Бадэн Вюртэмберг-Гесэн, Франкфурт, Германія

¹⁰Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, штат Вашынгтон

¹¹uniQure Inc., Лексінгтан, Масачусэтс

¹²Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

Асноўныя дадзеныя

Дзейнасць FIX захоўвалася на працягу 4.5–5 гадоў у 2-дозных кагортах
Ўстойлівае зніжэнне крывацёку і меркаванае выкарыстанне FIX

Дзейнасць FIX захоўвалася на працягу 4.5–5 гадоў у 2-дозных кагортах

AMT-060 прызначаўся ў дозах 5x10¹² гк / кг (кагорта 1, N = 5) і 2х10¹³ гк / кг (кагорта 2, n = 5). На працягу 5 гадоў (кагорты 1) і 4.5 гадоў (кагорты 2) назірання сярэдняя эндагенная актыўнасць FIX склала 5.2% (95% дзі 2.0-8.4) у кагорце 1 і 7.4% (95% дзі 4.2-10.6) у кагорце 2. Актыўнасць FIX залежала ад дозы і была стабільнай на працягу перыяду назірання для абедзвюх кагорт. Значэнні ў дужках прадстаўляюць сярэднюю актыўнасць FIX з цягам часу. Улічваюцца толькі значэнні па меншай меры праз 10 дзён пасля апошняга ўвядзення канцэнтрату FIX.

Ўстойлівае зніжэнне крывацёку і меркаванае выкарыстанне FIX

* Прафілактыка скарачалася і спынялася да 12 тыдняў, калі актыўнасць FIX падтрымлівалася ≥ 2%; * Даныя кагорты 2 за 5 год прадстаўляюць 6 месяцаў. FIX, фактар IX

У абедзвюх кагортах дозы сярэдняя замяшчальная тэрапія ABR і FIX рэзка знізілася на працягу першага года пасля інфузорыі і заставалася нізкай на працягу наступных гадоў. У кагорце 1 выкарыстанне FIX было зніжана на 84%, а ABR - на 55% праз 5 гадоў адносна ўзроўню папярэдняй апрацоўкі. Для кагорты 2 выкарыстанне FIX і ABR былі зніжаны на ~ 100% праз 4.5 гады пасля інфузорыі.