Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў
Асноўныя моманты 14-га штогадовага кангрэса EAHAD

Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук1, Карына Мейер, доктар медыцынскіх навук2, Michiel Coppens, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі3, Пітэр Кампманн, доктар медыцынскіх навук4, Роберт Кламрот, доктар медыцынскіх навук5, Роджэр Шутгенс, доктар медыцынскіх навук, магістр6, Джанкарла Кастаман, доктар медыцынскіх навук7, Эрхард Зайфрыд, доктар медыцынскіх навук8, Ёахім Швабле, доктар медыцынскіх навук9, Хальвард Бёніг, доктар медыцынскіх навук1,10, Айлін К. Соер, доктар філасофіі11і Вольфганг Місбах, доктар медыцынскіх навук12

1Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

2Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Гронінген, Гронінген, Нідэрланды

3Медыцынскі цэнтр Універсітэта Амстэрдама, Амстэрдам, Нідэрланды

4Rigshospitalet, Капенгаген, Данія

5Vivantes Klinikum, Берлін, Германія

6Van Creveldkliniek, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Утрэхта, Утрэхцкі універсітэт, Утрэхт, Нідэрланды

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія

8Інстытут Франкфурт, Нямецкая служба крыві Чырвонага Крыжа, Бадэн Вюртэмберг-Гесэн, Франкфурт, Германія

9Інстытут Франкфурт, Нямецкая служба крыві Чырвонага Крыжа, Бадэн Вюртэмберг-Гесэн, Франкфурт, Германія

10Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, штат Вашынгтон

11uniQure Inc., Лексінгтан, Масачусэтс

12Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

Асноўныя дадзеныя

Дзейнасць FIX захоўвалася на працягу 4.5–5 гадоў у 2-дозных кагортах
AMT-060 прызначаўся ў дозах 5x1012 гк / кг (кагорта 1, N = 5) і 2х1013 гк / кг (кагорта 2, n = 5). На працягу 5 гадоў (кагорты 1) і 4.5 гадоў (кагорты 2) назірання сярэдняя эндагенная актыўнасць FIX склала 5.2% (95% дзі 2.0-8.4) у кагорце 1 і 7.4% (95% дзі 4.2-10.6) у кагорце 2. Актыўнасць FIX залежала ад дозы і была стабільнай на працягу перыяду назірання для абедзвюх кагорт. Значэнні ў дужках прадстаўляюць сярэднюю актыўнасць FIX з цягам часу. Улічваюцца толькі значэнні па меншай меры праз 10 дзён пасля апошняга ўвядзення канцэнтрату FIX.
Ўстойлівае зніжэнне крывацёку і меркаванае выкарыстанне FIX

* Прафілактыка скарачалася і спынялася да 12 тыдняў, калі актыўнасць FIX падтрымлівалася ≥ 2%; * Даныя кагорты 2 за 5 год прадстаўляюць 6 месяцаў. FIX, фактар ​​IX

У абедзвюх кагортах дозы сярэдняя замяшчальная тэрапія ABR і FIX рэзка знізілася на працягу першага года пасля інфузорыі і заставалася нізкай на працягу наступных гадоў. У кагорце 1 выкарыстанне FIX было зніжана на 84%, а ABR - на 55% праз 5 гадоў адносна ўзроўню папярэдняй апрацоўкі. Для кагорты 2 выкарыстанне FIX і ABR былі зніжаны на ~ 100% праз 4.5 гады пасля інфузорыі.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі

Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй

Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй

Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус

Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці

Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці

Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі

Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche

Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі

Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі

Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты

Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук