Дарожная карта геннай тэрапіі

Генная тэрапія гемафіліі прадугледжвае выкарыстанне мадыфікаванага віруса для дастаўкі працоўнай копіі дысфункцыянальнага гена. У хворых гемафіліяй адсутнічаюць фактары, якія дазваляюць нармальна згусацца. Копія, якую яны атрымліваюць ад геннай тэрапіі, кадуе гэтыя істотныя фактары згортвання, што дазваляе нармальна працякаць згусальнасці.

Як генная тэрапія можа дапамагчы пры гемафіліі

Даследаванне геннай тэрапіі дае надзею на аднаразовае лячэнне хворых гемафіліяй. Клінічныя выпрабаванні даюць шматабяцальныя вынікі, паколькі многія ўдзельнікі змаглі вытрымаць высокі ўзровень крытычных фактараў згусальнасці.

Дарожная карта геннай тэрапіі

Пацыенты часта турбуюцца аб бяспецы і эфектыўнасці (эфектыўнасці) лячэння. Аднак даследаванні паказваюць, што амаль 90 працэнтаў удзельнікаў выпрабаванняў бачаць нармальны або амаль нармальны ўзровень актыўнасці фактару антыкаагулянтаў.

Перадача генаў адбываецца з дапамогай непатагеннага віруса і дэфіцыту рэплікацыі, таму асцярогі па бяспецы мінімальныя. Аднак заўсёды існуе рызыка інфузійных рэакцый пры эксперыментальнай геннай тэрапіі, а таксама пабочных эфектаў імунасупрэсіўнай тэрапіі, калі гэта неабходна для зніжэння павышэння пячоначных ферментаў.

Важна таксама ведаць, што генная тэрапія эфектыўная толькі пры лячэнні пацыента. Гэта не выпраўляе мутаваны ген, які выклікае гемафілію, або не перашкаджае бацькам перадаць гэты ген свайму дзіцяці.

,en Міжнароднае таварыства па трамбозах і гемастазах (ISTH) складаецца з сусветна вядомых экспертаў у сусветнай супольнасці гемафіліі. Акрамя таго, развіваюцца ISTH рэсурсы адукацыі якія забяспечваюць пацыентам і сем'ям першае месца ў распрацоўцы гэтага дзіўнага новага пратаколу лячэння.

ISTH дапамагае пацыентам разумець генную тэрапію і як гэта аднойчы можа вылечыць стан, якое патрабуе лячэння на працягу ўсяго жыцця.

малюнак