Чатыры перспектыўныя дасягненні ў даследаваннях геннай тэрапіі

Чатыры перспектыўныя дасягненні ў даследаваннях геннай тэрапіі

Генная тэрапія была ўведзена ў якасці тэорыі ў 1972 годзе, а першая спроба перадаць ген чалавека адбылася ў 1980-х. Лячэнне было няўдалым, і з тых часоў у Беларусі адбыліся экспаненцыяльныя паляпшэнні даследаванні і адукацыя гемафіліі.

Сёння ўзнікаюць пытанні: "Якая мэта геннай тэрапіі?" і «Якая будучыня даследаванні генатэрапіі пры гемафіліі? " Адказ заключаецца ў замене дэфектнага гена на цалкам функцыянуе. У гэтым артыкуле мы больш уважліва разгледзім чатыры перспектыўныя дасягненні ў даследаваннях геннай тэрапіі для дасягнення гэтай мэты:

1. Генная тэрапія AMT-060 прадухіляе крывацёк на працягу пяці гадоў

AMT-060 - гэта ўнікальнае лячэнне геннай тэрапіі першага пакалення, якое працягвае памяншаць колькасць эпізодаў крывацёкаў ва ўдзельнікаў гемафіліі В. Акрамя таго, восем з дзевяці мужчын, якія ўдзельнічалі ў даследаванні, змаглі спыніць свае прафілактычныя метады лячэння.

AMT-060 выкарыстоўвае мадыфікаваную версію аденоассоциированного віруса варыянту 5, каб забяспечыць дзейсную копію гена FIX. Дастаўка адбываецца з дапамогай аднаго ўвядзення ў кроў. Дадзеныя паказваюць, што такое лячэнне прадухіляе крывацёк на працягу пяці гадоў. Гэтыя вынікі былі прапанаваны на 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі Амерыканскага таварыства гематалогіі, якая адбылася практычна ў снежні.

2. AMT-061 паспяхова павялічваў актыўнасць фактару IX і кантраляваў крывацёк пры гемафіліі У

AMT-061 ад uniQure - гэта генна-следчая тэрапія для лячэння гемафіліі В. На 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі Амерыканскага таварыства гематалогіі кампанія прадставіла вынікі, якія паказваюць, што тэрапія паспяхова павялічвала актыўнасць фактару IX (FIX) і кантралявала крывацёк у хворых гемафіліяй.

AMT-061 выкарыстоўвае вірусны вектар AAV5 для дадання версіі гена FIX з высокай актыўнасцю FIX. Гемафілія B выклікана адсутнасцю альбо дэфектам згусальнага бялку FIX, і дастаўка дазваляе пацыентам з гемафіліяй B вырабляць функцыянальны FIX.

У даследаванні прынялі ўдзел 54 мужчыны з сярэднім узростам 41.5 года. Кожнаму ўводзілі па адной дозе лячэння АМТ-061 шляхам нутравенных інфузій. Тэрапія пераносілася добра; аднак 37 удзельнікаў паведамілі пра лёгкія пабочныя з'явы, уключаючы павышэнне ўзроўню ферментаў печані, галаўныя болі і грыпападобныя сімптомы.

Аднак яны заўважылі зніжэнне крывацёкаў. 39 пацыентаў падчас судовага разбору не бачылі крывацёкаў.

3. Разавая доза геннай тэрапіі BAY 2599023 бяспечна спрыяла ўстойлівай выпрацоўцы фактару VIII (FVIII)

BAY 2599023, афіцыйна названы DTX201, - гэта эксперыментальная генная тэрапія гемафіліі А, распрацаваная Bayer разам з Ultragenyx Pharmaceuticals. У сваім клінічным выпрабаванні двое з шасці ўдзельнікаў па-ранейшаму праяўляюць актыўнасць FVIII праз год пасля ўвядзення адной дозы.

BAY 2599023 выкарыстоўвае мадыфікаваную версію аденоассоциированного віруса (AAVhu37) для дастаўкі пацыенту больш кароткай, але функцыянальнай копіі FVIII. Асобы, якія пакутуюць гемафіліяй А, не могуць вырабляць або мець абмежаваную колькасць FVIII. Два пацыенты атрымлівалі самую нізкую дозу BAY 2599023, і яна добра пераносілася. Выпрабаванні паказалі, што ён эфектыўна павышае ўзровень FVIII і прадухіляе з'яўленне крывацёкаў.

Два пацыенты атрымлівалі нізкую і сярэднюю дозу тэрапіі і адзначалі павелічэнне ўзроўню FVIII. Яны таксама змаглі спыніць прафілактычныя метады лячэння, хаця ў аднаго з двух мужчын узровень ферментаў печані быў невялікі.

Два канчатковыя ўдзельнікі атрымалі высокую і сярэднюю дозу BAY 2599023. Абодва мужчыны мелі павышаны ўзровень ферментаў печані ад лёгкага да ўмеранага. Падчас судовага разбору ў аднаго чалавека адбылося траўматычнае крывацёк, якое было вырашана без улівання фактараў згусальнасці.

4. Генная тэрапія BioMarin прадухіляе крывацёк пасля чатырох гадоў

Valoctocogene roxaparvovec ад BioMarin Pharmaceuticals - гэта даследчая генная тэрапія, якая эфектыўна прадухіляе эпізоды крывацёкаў праз чатыры гады. Гэтая генная тэрапія, афіцыйна названая BMN 270, выкарыстоўвае мадыфікаваную версію аденоассоциированного віруса для дастаўкі функцыянальнай копіі гена FVIII. Вынікі паказваюць, што ўсе ўдзельнікі даследавання могуць адмаўляцца ад прафілактыкі лячэння фактару VIII, і іх ABR працягвае заставацца нізкім.

Як бы вы апісалі бягучы стан даследаванняў геннай тэрапіі? Каб быць у курсе генатэрапіі гемафіліі, падпішыцеся на навіны і абнаўленні ад экспертаў у даследчай супольнасці.