Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты 23-й штогадовай сустрэчы ASGCT
Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена
Джон К. Эверэт1, Джан Н. Нгуен2, Хейлі Рэйманд1, Эёфэ Рош1, Саміта Кафле2, Крысціян Вуд2, Якаў Лейбі1, Элізабэт П. Меррыкс3, Хейг Х. Казазіян4, Цімаці К. Нікалс3, Фрэдэрык Д. Бушман1, Дэніз Э. Сабаціна2,5
1Кафедра мікрабіялогіі, медыцынская школа Перэльмана, Універсітэт Пенсільваніі, Філадэльфія, Пенсільванія
2У Цэнтры клетачнай і малекулярнай тэрапіі Раймона Г. Перэльмана, Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, Пенсільванія
3Кафедра паталогіі і лабараторнай медыцыны, Універсітэт Паўночнай Караліны, Chapel Hill, NC
4Інстытут генетычнай медыцыны, Інстытут медыцыны імя Джона Хопкінса, Балтымор, доктар медыцыны
5Кафедра педыятрыі, Медыцынская школа Перэльмана, Універсітэт Пенсільваніі, Філадэльфія, Пенсільванія
Асноўныя дадзеныя
У гэтым даследаванні ўдзельнічалі працяглыя (да 10 гадоў) назіранні за 9 гемафіліяй сабак, якія атрымлівалі генную тэрапію сабачых FVIII (cFVIII). Ген cFVIII быў дастаўлены сабакам HA пры дапамозе AAV8 або AAV9 пры дапамозе двух падыходаў дастаўкі: дзве ланцужкі дастаўкі, якія дастаўлялі цяжкую ланцуг і лёгкую ланцуг у 2 асобных вектары, альбо B-дамен выдалены cFVIII у адным вектары AAV8.
Колькасць вектарнай копіі і аналіз мэтавага сайта прадэманстравалі пашыраныя клоны з інтэграванымі малекуламі AAV, у тым ліку клонам, які змяшчае непашкоджаны вектар. Ні адна сабака не прадэманстравала доказаў опухолегенеза, што дазваляе выказаць здагадку, што клонная экспансія і інтэграцыя не былі звязаны са злаякаснымі пухлінамі.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
