Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Эфектыўнасць і бяспека 52 тыдняў этранакагену дэзапарвовец у дарослых з цяжкай ці сярэдняй цяжкасцю гемафіліі В: дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі 3 фазы HOPE-B

Труба SW1, Ф. В. Лібік2, М. Рэхт3, Ключ NS4, С. Латымор3, Г. Кастаман5, Э. К. Сойер6,7, С. Вервейк6,7, В. Калетта6,7, Д. Купер6,7, Р. Долмеч6,7, В. Місбах8, Следчыя HOPE-B

1Універсітэт штата Мічыган, Эн -Арбар, ЗША

2Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

3Арэгонскі універсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, ЗША

4Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел -Хіл, ЗША

5Цэнтр расстройстваў крывацёку і каагуляцыі, Універсітэцкая бальніца Карэгі, Фларэнцыя, Італія

6uniQure Inc, Лексінгтан, ЗША

7uniQure BV, Амстэрдам, Нідэрланды

8Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

Асноўныя дадзеныя

FIX-актыўнасць на працягу 52 тыдняў пасля інфузорыя

Сярэдняя і сярэдняя актыўнасць FIX для ўсіх удзельнікаў выпрабавання HOPE-B на працягу 52 тыдняў пасля ўвядзення 2 × 1013 гк/кг (N = 54). Пасля лячэння актыўнасць FIX хутка павялічылася да 39.0 МЕ/дл на 26 -й тыдні і 41.5 МЕ/дл на 52 -й тыдні.

Неспрыяльныя падзеі, звязаныя з лячэннем

Найбольш распаўсюджаныя непажаданыя з'явы, звязаныя з лячэннем (магчыма, звязаныя або звязаныя) з частатой ≥ 5% у папуляцыі бяспекі ў перыяд пасля лячэння. Сярод 408 удзельнікаў было 53 пабочных эфектаў, з якіх 91 (сярод 39 удзельнікаў) лічыліся звязанымі з лячэннем пабочнымі эфектамі (TRAE).

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL