Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021
Эфектыўнасць і бяспека 52 тыдняў этранакагену дэзапарвовец у дарослых з цяжкай ці сярэдняй цяжкасцю гемафіліі В: дадзеныя з выпрабавання генатэрапіі 3 фазы HOPE-B
Труба SW1, Ф. В. Лібік2, М. Рэхт3, Ключ NS4, С. Латымор3, Г. Кастаман5, Э. К. Сойер6,7, С. Вервейк6,7, В. Калетта6,7, Д. Купер6,7, Р. Долмеч6,7, В. Місбах8, Следчыя HOPE-B
1Універсітэт штата Мічыган, Эн -Арбар, ЗША
2Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды
3Арэгонскі універсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, ЗША
4Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел -Хіл, ЗША
5Цэнтр расстройстваў крывацёку і каагуляцыі, Універсітэцкая бальніца Карэгі, Фларэнцыя, Італія
6uniQure Inc, Лексінгтан, ЗША
7uniQure BV, Амстэрдам, Нідэрланды
8Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Доўгатэрміновыя вынікі: трываласць і бяспека
Прадстаўлена прафесарам Маргарэт Озела, доктарам медыцынскіх навук ...
Перашкоды і магчымасці
Прадстаўлена Фрэнкам У. Г. Лібікам, доктарам філасофіі ...
Падтрымка пацыентаў, кансультаванне пацыентаў і маніторынг
Прадстаўлена Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук ...
Генная тэрапія FVIII
Прадстаўлена К. Джонам Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Абнаўленне аб эфектыўнасці клінічных выпрабаванняў
Прадставіў доктар медыцынскіх навук Гай Янг ...
Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Прадстаўлена Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук ...
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус
Прадстаўлена Джоні Махлангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath ...
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі
Прадстаўлена кандыдатам навук Цьеры ВандэнДрышэ ...
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты
Прадстаўлена Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук ...
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Прадстаўлена доктарам медыцыны Стывенам У.
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Прадстаўлена Дэвідам Лілікрапам, доктарам медыцынскіх навук ...
падкасты