Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй цяжкасцю гемафіліі B
Асноўныя моманты 14-га штогадовага кангрэса EAHAD

Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

Анет фон Дрыгальскі, доктар медыцынскіх навук, PharmD1, Адам Гермаш, доктар медыцынскіх навук2, Джанкарла Кастаман, доктар медыцынскіх навук3, Найджэл С. Кі, МБЧ4, Сьюзен У. Латымор, РН5, Фрэнк У.Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук6, Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук7, Майкл Рэхт, доктар медыцынскіх навук5, Эстэбан Гомес, доктар медыцынскіх навук8, Роберт Гут, доктар медыцынскіх навук9, і Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук10

1Каліфарнійскі універсітэт, Сан-Дыега, Ла-Хола, Каліфорнія, ЗША

2Універсітэт Каліфорніі ў Дэвісе, Сакрамэнта, Каліфорнія, ЗША

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія

4Універсітэт Паўночнай Караліны, Chapel Hill, ЗША

5Арэгонскі ўніверсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, ЗША

6Медыцынскі цэнтр універсітэта Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

7Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Германія

8Дзіцячая бальніца Фенікса, Фенікс, ЗША

9uniQure Inc, Лексінгтан, Масачусэтс, ЗША

10Універсітэт Мічыгана, Эн-Арбор, Мічыган, ЗША

Асноўныя дадзеныя

FIX Activity пасля AAV5-Padova hFIX Vector Infuzija

Пасля інфузорыя 2х1013 гк / кг, першасная канчатковая кропка актыўнасці FIX ≥ 5% праз 6 тыдняў пасля інфузіі была дасягнута ва ўсіх 3 удзельнікаў. Сярэдняя актыўнасць FIX праз 2 гады складала 44.2%, а актыўнасць FIX была стабільнай з 1 па 2 год.

Крывацёк пасля AAV5-Падуі hFIX вектарнай інфузіі

На працягу 2 гадоў у 2 з 3 удзельнікаў не было крывацёкаў і не выкарыстоўваўся канцэнтрат FIX. Трэці ўдзельнік выкарыстаў у агульнай складанасці 2 інфузорыя замяшчальнай тэрапіі FIX (1 падазрэнне і 1 пацверджанае крывацёк) па асобных выпадках (за выключэннем хірургічнага ўмяшання). Усе ўдзельнікі застаюцца без прафілактыкі праз 2 гады пасля інфузорыя.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты