Справаздача аб бяспецы печані з фазы 3 выпрабавання генатэрапіі HOPE-B у дарослых з гемафіліяй B

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Справаздача аб бяспецы печані з фазы 3 выпрабавання генатэрапіі HOPE-B у дарослых з гемафіліяй B

М. Шміт¹, Г. Р. Фостэр², М. Коппенс³, Х. Томсен¹, Д. Купер⁴, Р. Долмеч⁴, Э. К. Сойер⁴, Л. Хейнкінк⁵, Труба SW⁶

¹GeneWerk GmbH, Гейдэльберг, Германія

²Цэнтр печані Barts, Лонданскі універсітэт каралевы Мэры, Лондан, Вялікабрытанія

³Медыцынскі цэнтр Універсітэта Амстэрдама, Амстэрдам, Нідэрланды

⁴uniQure Inc, Лексінгтан, ЗША

⁵uniQure BV, Амстэрдам, Нідэрланды

⁶Універсітэт штата Мічыган, Эн -Арбар, ЗША

69-гадовы белы неиспаноязычный мужчына з умерана цяжкай гемафіліяй B
1980-пастаўлены дыягназ HBV (+ve для анты-HBs і анты-HBc і анты-HBe антыцелаў)
1983 г.-дыягнаставаны гепатыт без А/не N
2003 г.-пацверджаны станоўчы эфект на ВГС пры наяўнасці тэставання
2015 г.-ацэньваецца на эрадикационную тэрапію ВГС, генатып 1а, без значнага фіброзу (Фіброскан 5.7 кПа)
2015-лячэнне паритапревиром/омбитасвиром/рытонавірам, дасабувірам і рыбавірынам; дасягненне ўстойлівага вірусалагічнага адказу
Грамадская гісторыя, вядомая папярэднім курэннем, ужываннем алкаголю ў колькасці 0-2 адзінак у тыдзень
Сямейная гісторыя, вядомая ракам

Гісторыя хваробы, звязаная з печанню, у пацыента з гемафіліяй В у выпрабаванні HOPE-B, у якога падчас удзелу ў даследаванні назіралася гепатоцеллюлярная карцынома. Яго гісторыя хваробы змяшчае некалькі фактараў рызыкі развіцця ГКК, у тым ліку гепатыт В і С, сталы ўзрост і ўжыванне алкаголю.

Праз 1 год пасля інфузорыя па пратаколе УГД выявіла субкапсулярное паражэнне печані. У гэтай табліцы абагульняецца наступны аналіз сайта малекулярнай інтэграцыі і паслядоўнасць усяго геному, зробленая на рэзекцыі пухліннай тканіны, у тым ліку чаканыя вынікі, калі ГЦК залежаў ад (калонка 1) або не залежыў (слупок 2) ад інтэграцыі AAV. Фактычныя вынікі аналізаў паказаны ў калонцы 3.