Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты 23-й штогадовай сустрэчы ASGCT
Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B
Харысан Браўн1, Крыстафер Б. Дорынг1, Роланд У. Герцаг2, Чэнь Лінг3, Маркусік Давід Міхайлавіч2, Х. Трэнт Спенсер1, Алёк Срывастава4, Арун Срывастава5
1Педыятрыя, Універсітэт Эморы, Атланта, штат Джорджыя
2Педыятрыя, Універсітэт медыцынскай школы Індыяны, Індыянапаліс, Ін
3Генетычная інжынерыя, Універсітэт Фудан, Шанхай, Кітай
4Гематалогія, Хрысціянскі медыцынскі каледж, Веллор, Індыя
5Педыятрыя, Універсітэт Фларыды, Гейнсвіл, штат Фларыда
Асноўныя дадзеныя
Параўнанне структуры кассет экспрэсіі FIX, выкарыстаных у першым паспяховым клінічным выпрабаванні гемафіліі B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, чырвоны), і той, якая выкарыстоўваецца ў сучасных даследаваннях (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, сіні). Аптымізацыя прамоўтэра ад LP1 да HSh-TTR прыводзіць да павелічэння экспрэсіі ў 2-3 разы, а аптымізацыя кодона да варыянту Падуі прыводзіць да павелічэння экспрэсіі ў 3-3-8 разы, што прыводзіць да агульнага павелічэння экспрэсіі на 40-50 скласці.
Вынікі пацыентаў з або без паслядоўных цыклаў DFPP з выкарыстаннем яркага тармажэння індукцыі індукцыі люцыферазы (BL-TIA). Паслядоўныя цыклы былі больш эфектыўнымі, чым непаслядоўныя цыклы ў зніжэнні тытраў Nab. Рэгрэсійны аналіз прадказваў, што 5 цыклаў паменшыць пачатковы тытр NAb AAVS3 на 94%, што дазволіць лячыць 60% пацыентаў.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
