Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII
Асноўныя моманты 23-й штогадовай сустрэчы ASGCT

Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII

Стывен Труба1, Чарльз Р. М. Хей2, Джон П. Шыхан3, Тошка Лісічкоў4, Элке Дэтэрынг5, Сільвія Рыбейра5, Канстанціна Ванеўская5

1Мічыганскі універсітэт, Эн-Арбор, штат Мічыган

2Універсітэцкі аддзел гематалогіі, Манчэстэрскі каралеўскі санчасць, Манчэстэр, Вялікабрытанія

3Кафедра медыцыны, Універсітэт Вісконсіна-Мэдысан, Мэдысан, Вашынгтон

4Нацыянальная спецыялізаваная бальніца актыўнага лячэння гематалагічных захворванняў, Сафія, Балгарыя

5Баер, Базель, Швейцарыя

Асноўныя дадзеныя

Крытэрыі ўключэння і пашырэнне схемы дазавання для фазы 1/2 адкрытай этыкеткі бяспекі і дазавання па пошуку дазавання ветру AAVhu37 пры выяўленай гемафіле А. Два пацыента былі залічаны ў кагорты 1, 2 і 3. Вынікі для першых 2 кагорты былі даступныя для гэтай прэзентацыі. (PTP, раней лячэнне пацыентаў; ED, дні ўздзеяння; GC, копіі генаў)

Вынікі актыўнасці FVIII для 2 пацыентаў у кагорце 1 паказалі ўстойлівую экспрэсію FVIII у абодвух пацыентаў на працягу> 12 месяцаў. Пры гэтай самай нізкай дозе 1 пацыент (правая панэль) дасягнуў клінічна значных узроўняў FVIII, што прывяло да памяншэння колькасці крывацёкаў на працягу 12 месяцаў з 99 да 4.

Вынікі актыўнасці FVIII для 2 пацыентаў з кагорты 2 паказалі ўстойлівую экспрэсію FVIII на працягу> 6 месяцаў. Пры наступнай больш высокай дозе абодва пацыенты дасягнулі клінічна значных узроўняў FVIII; 1 пацыент (правая панэль) быў без крывацёку і лячэння на працягу 7 месяцаў.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі

Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй

Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй

Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус

Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці

Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці

Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі

Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche

Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі

Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі

Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты

Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук