Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты 23-й штогадовай сустрэчы ASGCT
Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII
Стывен Труба1, Чарльз Р. М. Хей2, Джон П. Шыхан3, Тошка Лісічкоў4, Элке Дэтэрынг5, Сільвія Рыбейра5, Канстанціна Ванеўская5
1Мічыганскі універсітэт, Эн-Арбор, штат Мічыган
2Універсітэцкі аддзел гематалогіі, Манчэстэрскі каралеўскі санчасць, Манчэстэр, Вялікабрытанія
3Кафедра медыцыны, Універсітэт Вісконсіна-Мэдысан, Мэдысан, Вашынгтон
4Нацыянальная спецыялізаваная бальніца актыўнага лячэння гематалагічных захворванняў, Сафія, Балгарыя
5Баер, Базель, Швейцарыя
Асноўныя дадзеныя
Крытэрыі ўключэння і пашырэнне схемы дазавання для фазы 1/2 адкрытай этыкеткі бяспекі і дазавання па пошуку дазавання ветру AAVhu37 пры выяўленай гемафіле А. Два пацыента былі залічаны ў кагорты 1, 2 і 3. Вынікі для першых 2 кагорты былі даступныя для гэтай прэзентацыі. (PTP, раней лячэнне пацыентаў; ED, дні ўздзеяння; GC, копіі генаў)
Вынікі актыўнасці FVIII для 2 пацыентаў у кагорце 1 паказалі ўстойлівую экспрэсію FVIII у абодвух пацыентаў на працягу> 12 месяцаў. Пры гэтай самай нізкай дозе 1 пацыент (правая панэль) дасягнуў клінічна значных узроўняў FVIII, што прывяло да памяншэння колькасці крывацёкаў на працягу 12 месяцаў з 99 да 4.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
