Пераадоленне анты-AAV раней існуючага імунітэту для дасягнення бяспечнай і эфектыўнай перадачы генаў у клінічных умовах
Асноўныя моманты 28-га штогадовага кангрэса ESGCT

Пераадоленне анты-AAV раней існуючага імунітэту для дасягнення бяспечнай і эфектыўнай перадачы генаў у клінічных умовах.

Джузэпэ Ронцыці, доктар філасофіі
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Асноўныя дадзеныя

Пераадоленне анты-AAV раней існуючага імунітэту для дасягнення бяспечнай і эфектыўнай перадачы генаў у клінічных умовах

(A) Эфектыўнасць экспрэсіі трансгена з выкарыстаннем AAV-вектараў можа быць зніжана з-за прыроджанага імунітэту. (B) У гэтым доказе канцэптуальнага даследавання з удзелам прыматаў, якія не з'яўляюцца людзьмі, з антыцеламі супраць AAV, эндопептидизированная имлифидаза (IdeS) была выкарыстана, каб вызначыць, ці можа дэградацыя цыркулююць IgG палепшыць AAV-апасродкаваную экспрэсію hFIX.

Палепшаная эфектыўнасць геннай тэрапіі ў серапазітыўных прыматаў з IdeS

У прыматаў, якія не з'яўляюцца чалавекам, якія атрымлівалі FIX-змяшчае AAV8, экспрэсія hFIX ў плазме была значна вышэй у жывёл, якія атрымлівалі IdeS, у параўнанні з жывёлай без лячэння IdeS. Гэтыя вынікі сведчаць аб тым, што сістэмная дэградацыя IgG можа дазволіць правесці генную тэрапію вектарамі AAV ў серастаноўчых пацыентаў з гемафіліяй, а таксама паўторнае ўвядзенне ў раней лячыліся пацыентаў з памяншэннем экспрэсіі фактару.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL