Паляпшэнне якасці жыцця, звязанага са здароўем, у дарослых з цяжкай або ўмерана цяжкай гемафіліяй B пасля атрымання геннай тэрапіі Etranacogene Dezaparvovec
Асноўныя моманты з 30-га кангрэса ISTH

Паляпшэнне якасці жыцця, звязанага са здароўем, у дарослых з цяжкай або ўмерана цяжкай гемафіліяй B пасля атрымання геннай тэрапіі Etranacogene Dezaparvovec

Прадстаўлены: Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук, Мічыганскі ўніверсітэт, Эн-Арбар, Мічыган, ЗША

Р. Іцлер1, Дж.Мілер2, Р. Робсан2, П. Монахан3, С. Труба4

1CSL Behring, кароль Прусіі, Пенсільванія, ЗША, кароль Прусіі, Пенсільванія, ЗША
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, United States
3CSL Behring, кароль Прусіі, Пенсільванія, ЗША, кароль Прусіі, Пенсільванія, ЗША
4Мічыганскі ўніверсітэт, Эн-Арбор, Мічыган, ЗША

 

 

Асноўныя дадзеныя

HOPE-B Канчатковыя кропкі вынікаў (PRO), пра якія паведамляе пацыент

Канчатковыя кропкі, пра якія паведамляюць пацыенты, як другасныя, так і даследчыя, ацэньваюцца ў рамках клінічнага даследавання HOPE-B. Два інструменты былі папярэдне вызначаны ў якасці другасных канчатковых кропак выпрабаванні, абодва з якіх з'яўляюцца агульнымі анкетамі, не спецыфічнымі для захворвання гемафіліяй: Міжнародная анкета фізічнай актыўнасці (iPAQ) і візуальная аналагавая шкала EQ-5D-5L (VAS). Акрамя таго, выпрабаванне ўключала некалькі інструментаў PRO, якія былі папярэдне вызначаны ў якасці даследчых канчатковых кропак.

Hem-A-QoL: Паляпшэнні захаваны на ўзроўні 2

Паляпшэнні агульнага бала Hem-A-QoL, якія назіраліся пасля 1 года, захаваліся і праз 2 гады назірання. Сярэдняя сума балаў палепшылася на 6.2 бала ў параўнанні з папярэднім, што складае паляпшэнне на 23.7%. Спецыфічныя паказчыкі дамена, звязаныя з гемафіліяй, якія былі значнымі на працягу 1 года назірання, пастаянна паляпшаліся праз 2 гады пасля геннай тэрапіі.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL