Выпрабаванні гемафіліі ў ХХІ стагоддзі: вызначэнне важных вынікаў пацыента

Выпрабаванні гемафіліі ў ХХІ стагоддзі: вызначэнне важных вынікаў пацыента

Даследаванні і практыка ў галіне трамбозу і гемастазу (Вясна 2019) Вып. 379, № 20, стар. 184 Конкле, Барбара А .; Скінар, Марк; Іорыя, Альфонса

Апошнія пяць дзесяцігоддзяў адзначаны значны прагрэс у лячэнні гемафіліі, які пашырыўся і ўключае незамяняльныя метады лячэння і бліжэйшую даступнасць геннай тэрапіі. Гэтыя поспехі, аднак, патрабуюць па-новаму зірнуць на вынікі мер, якія выкарыстоўваюцца для ацэнкі фактараў замяшчальнай тэрапіі ў клінічных даследаваннях, а менавіта: узровень фактарнай актыўнасці і гадавая частата крывацёкаў. Гэтыя канчатковыя кропкі варта перагледзець не толькі ў кантэксце новых стратэгій лячэння гемафіліі, але і з пункту гледжання нядаўніх новых акцэнтаў на перспектывы пацыентаў, звязаныя з выжываннем, функцыянальным статусам і якасцю жыцця. Выбар і вымярэнне важных для пацыента вынікаў, пра якія часта паведамляюць пацыенты, становіцца важным этапам у працэсе клінічнага выпрабавання. Навукова-даследчая супольнасць прызнае, што пацыенты бачаць праблемы праз розныя крышталікі, чым клініцысты, вытворцы і іншыя зацікаўленыя бакі; гэта надае значэнне іх разуменню дызайну даследаванняў, а таксама іх фактычнаму ўдзелу. Для пацыентаў важныя вынікі, якія ахопліваюць увесь цыкл дапамогі: выжыванне, функцыянальны статус і якасць жыцця.

Вэб-спасылка