Як абмяркоўваць генатэрапію гемафіліі? Пацыент і перспектыва ўрача

Як абмяркоўваць генатэрапію гемафіліі? Пацыент і перспектыва ўрача

Гемафілія (05) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Ключ, НС; і інш.

Хоць генная тэрапія можа дамагчыся рэвалюцыі ў лячэнні людзей, якія пакутуюць гемафіліяй, зніжаючы рызыку крывацёкаў, адначасова зніжаючы або адмяняючы патрэбу ў увядзенні экзагенных фактараў, даследчыкі адзначаюць, што для медыкаў і пацыентаў важна мець крыніцы дакладнай і дакладнай інфармацыі для таго, каб абмяркоўваць як рызыкі і перавагі лячэння. Даследаванні, звязаныя з адэна-асацыяванай віруснай (AAV) генетычнай тэрапіяй, паказалі паляпшэнне ўзроўню эндагеннага фактару за працяглыя перыяды, значнае зніжэнне гадавых норм крывацёку, зніжэнне выкарыстання экзагенных фактараў і станоўчы профіль бяспекі. Аднак для медыкаў важна падкрэсліць, што даследаванні працягваюцца і застаюцца недахопы доказаў, такія як доўгатэрміновыя профілі бяспекі. Акрамя таго, ключавыя групы пацыентаў, уключаючы дзяцей і падлеткаў, якія маюць парушэнні функцыі печані і нырак, і тыя, у каго ў анамнезе былі інгібітары фактару альбо раней існавалі нейтралізуючыя антыцелы да AAV, могуць быць выключаны ў рамках крытэрыяў прыдатнасці да выпрабаванняў геннай тэрапіі.

Вэб-спасылка