Нацэльванне сінусоіального эндатэлю
Асноўныя моманты 16-га семінара NHF па новых тэхналогіях і перадачы генаў пры гемафіліі

Нацэльванне сінусоіального эндатэлю

Антонія Фоллензи, доктар медыцынскіх навук
Універсітэт П'емонт Усходні
Новара, Італія

Асноўныя дадзеныя

pF8 Promoter кіруе экспрэсіяй GFP у LSEC

Натуральны прамотар FVIII, pF8, кіруе экспрэсіяй GFP ў сінусоідных эндатэліяльных клетках печані (LSEC). Імунафлюарэсцэнтны аналіз печані мышэй з гемафіліяй А (HA) C57BL/6 праз 1 і 6 месяцаў пасля ін'екцыі лентивирусного вектара LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-диамидино-2-фенилиндол; GFP, зялёны флуоресцентный бялок; Lyve-1, рэцэптар 1 эндатэлю лімфатычных сасудаў, маркер для LSEC)

LV-pF8-FVIII выпраўлены ўзровень FVIII у мышэй B6/129-HA залежыць ад Treg

Падводзячы вынік гэтай серыі даследаванняў, імунасупрэсія з мінімальным памяншэннем клетак Treg з'яўляецца аптымальнай для забеспячэння апасродкаванай печані імуннай талерантнасці да экспрэсіі трансгена FIX. У NHPs папярэдняя апрацоўка MMF і рапамицином з наступным адтэрмінаваным увядзеннем rATG была здольная забяспечыць ўстойлівую імунную талерантнасць, тады як rATG або даклизумаб, якія ўводзілі падчас інфузорыя пераносчыка, не былі.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL