Назіранне больш за 5 гадоў у кагорце пацыентаў з гемафіліяй B, якія атрымлівалі генную тэрапію фіданакогену Элапарвовек аденоассоциированного віруса
Асноўныя моманты 63-й штогадовай сустрэчы ASH

Назіранне больш за 5 гадоў у кагорце пацыентаў з гемафіліяй B, якія атрымлівалі генную тэрапію фіданакогену Элапарвовек аденоассоциированного віруса

Бэн Дж. Самэльсан-Джонс, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі1, Спенсер К. Саліван, доктар медыцынскіх навук2, Джон Э. Дж. Раско, бакалаўр медыцынскіх навук, MBBS (з адзнакай), доктар філасофіі, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Адам Гермаш, доктар медыцынскіх навук4, Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук1,5, Джонатан М. Дзюкор, доктар медыцынскіх навук, MPH6, Жэром М. Тэйтэль, доктар медыцынскіх навук, FRCPC7, Кэтрын Э. МакГуін, доктар медыцынскіх навук8, Аманда О'Браэн9*, Ян Уінберн, MBBS, доктар навук, MRCS10 *, Лін М. Сміт, MBA9*, Аміт Чхабра, MBBS, MPH11, і Джэрэмі Рупон, доктар медыцынскіх навук9

1Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, Пенсільванія
2Цэнтр перадавой медыцыны Місісіпі, Мэдысан, MS
3Клеткавая і малекулярная тэрапія, Каралеўскі шпіталь прынца Альфрэда, SLHD, Аўстралія
4Універсітэт Каліфорніі ў Дэвісе, Сакрамэнта, Каліфорнія
5Медыцынская школа Перальмана пры Універсітэце Пенсільваніі, Філадэльфія, Пенсільванія
6Цэнтр лячэння гемафіліі, UC Davis, Сакрамэнта, Каліфорнія
7Універсітэт Таронта, бальніца Святога Міхаіла, Таронта, Канада
8Калумбійскі універсітэт, Нью-Ёрк, Нью-Ёрк
9Pfizer Inc, Каледж, Пенсільванія
10Pfizer Ltd, Тадворт, Сурэй, Вялікабрытанія
11Pfizer Inc, Нью-Ёрк, Нью-Ёрк

Асноўныя дадзеныя

FIX Актыўнасць з цягам часу пасля інфузорыя Fidanacogene Elaparvovec

Актыўнасць FIX (па стане на дату спынення ў снежні 2020 г.) для 15 удзельнікаў фазы 1/2 клінічнага даследавання фіданакогена элапарвовека, якія атрымалі дозу 5e11 vg/kg. Актыўнасць FIX вызначалі з дапамогай цэнтральнай лабараторыі Actin FSL на аснове аднастадыйнага аналізу згортвання крыві. Сярэднія ўзроўні актыўнасці FIX заставаліся ў дыяпазоне лёгкай ступені цяжкасці гемафіліі: 22.8%, 1 год (n = 15); 25.4%, 2 год (n = 14); 22.9%, 3 год (n = 14); 24.9%, 4 год (n = 9); і 19.8%, 5 год (n = 7).

ABR з цягам часу пасля інфузорыя фиданакогена элапарвовека

ABR для 14 з 15 удзельнікаў фазы 1/2, якія ўдзельнічалі ў доўгатэрміновым наступным даследаванні. Толькі 9 і 5 удзельнікаў дасягнулі 5-гадовага і 6-гадовага тэрмінаў назірання адпаведна. З моманту перадвектарнай інфузорыя сярэдні паказчык ABR вагаўся ў межах 0.1-0.9 у год на працягу наступнага назірання, і ні адзін удзельнік не аднавіў прафілактыку FIX.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL