Маніторынг сайтаў вектарнай інтэграцыі ў падыходах да геннай тэрапіі in vivo шляхам секвенавання вадкаснай біяпсіі інтэграцыі сайта
Асноўныя моманты 28-га штогадовага кангрэса ESGCT

Маніторынг сайтаў вектарнай інтэграцыі ў падыходах да геннай тэрапіі in vivo шляхам секвенавання вадкаснай біяпсіі інтэграцыі сайта

Д Чезана1, Калабрыя1, Л Рудзіласа1, П. Галіна1, Г. Спіноцы1, Маньяні2, М Пузольес3, Ф Фумагалі1, V Calbi1, М. Вітцэль4, Ф. Д. Бушман5, Кантор1, Н Тэйлар3, В. С. Цымерман3, Кляйн4, Фішэр2, М. Кавацана2, E Шэсць2, А Аіуці1, Л. Налдзіні1, Э Манціні1

1Інстытут геннай тэрапіі Сан-Рафаэле (HSR-TIGET)

2Лабараторыя лімфагематопоэза чалавека, INSERM, Францыя

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Францыя

4Дзіцячая бальніца доктара фон Хаунэра, LMU, Германія

5Дэпартамент мікрабіялогіі, UPenn, ЗША

Асноўныя дадзеныя

Вылучэнне IS з бесклетачнай ДНК, вычышчанай ад вадкасцяў арганізма

Бесклетачная ДНК (вкДНК) вылучаецца ў кроў са здаровых, запалёных або хворых клетак цвёрдых органаў (напрыклад, печані або вілачкавай залозы), якія падвяргаюцца апоптоз або некрозу. Генетычныя змены ў вычышчанай вкДНК, уключаючы вектар-геномныя сайты інтэграцыі (IS) з трансдуцаваных клетак, можна выявіць шляхам секвенавання сайта інтэграцыі вадкай біяпсіі (LiBIS-seq).

Характарыстыка профілю лентивируса (LV) інтэграцыі ў гемафільных сабак

Тры дарослыя гемафільныя сабакі (O21, M57 і O59) атрымалі адну ін'екцыю LVs, якія выказваюць розныя версіі сабачай каагуляцыі FIX. Для кожнай сабакі вкДНК ачышчалі з сыроваткі крыві, сабранай у 7-8 розных часовых момантаў, пачынаючы з 30 да 532 дзён пасля ін'екцыі. Гэты графік паказвае меркаваны памер папуляцыі адзначаных клонаў клетак, якія ўносяць свой уклад у агульныя IS з цягам часу ў сабак M57 і O59.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL