Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

05 сьнежня 2020

Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

АГЛЯД АБОТА

Анет фон Дрыгальскі, доктар медыцынскіх навук, Pharm D¹, Адам Гермаш, доктар медыцынскіх навук², Джанкарла Кастаман, доктар медыцынскіх навук³, Найджэл С. Кі, доктар медыцынскіх навук^4,5, Сьюзен У. Латымор, РН⁶, Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук⁷, Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук⁸, Майкл Рэхт, доктар медыцынскіх навук⁹, Эстэбан Гомес, доктар медыцынскіх навук¹⁰, Роберт Гут, доктар медыцынскіх навук¹¹, і Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук¹²

¹Кафедра медыцыны, Аддзел гематалогіі / анкалогіі, UC San Diego Health, Сан-Дыега, Каліфорнія

²Універсітэт Каліфорніі ў Дэвісе, Сакрамэнта, Каліфорнія

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія

⁴Універсітэт Паўночнай Караліны ў Чапел-Хіл, Чапел-Хіл, Паўночная Караліна

⁵Аддзел гематалогіі Універсітэта Паўночнай Караліны ў Чапел-Хіле, Чапел-Хіл, Паўночная Караліна

⁶Арэгонскі ўніверсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, OR

⁷Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

⁸Цэнтр гемафіліі, Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

⁹Арэгонскі ўніверсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, АР

¹⁰Дзіцячая бальніца Фенікса, Фенікс, Арызона

¹¹UniQure Inc, Лексінгтан, Масачусэтс

¹²Мічыганскі універсітэт, Эн-Арбор, штат Мічыган

Асноўныя дадзеныя

AMT-061 ФАЗА 2B ДАСЛЕДАВАННЕ ДАСЛЕДАВАННЯ
ВЫПРАВІЦЬ ДЗЕЙНАСЦЬ, ЯКАЯ УСТОЙЧЫВАЛАСЯ НА 2 ГОДЫ ПАСЛЕ ІНФУЗІІ

Клінічнае выпрабаванне фазы 2B для АМТ-061 (этранакоген дэзапарвовец) было распрацавана як адкрытае даследаванне з адной рукой. Аднаразовая доза AAV5-Падуі hFIX ўводзілася 3 удзельнікам у дозе 2х10¹³ гк / кг. Першаснай канчатковай кропкай была актыўнасць FIX праз 6 тыдняў, а працягласць назірання - 5 гадоў. Ранейшыя нейтралізуючыя антыцелы да AAV5 не былі крытэрам выключэння.

Першасная канчатковая кропка актыўнасці FIX ≥ 5% праз 6 тыдняў пасля інфузіі была дасягнута ва ўсіх 3 удзельнікаў. Сярэдняя актыўнасць FIX праз 2 гады складала 44.2%, а актыўнасць FIX была стабільнай з 1 па 2 год. На працягу 2 гадоў у 2 ці 3 удзельнікаў не было крывацёкаў і не выкарыстоўвалася канцэнтрат FIX. Трэцяму ўдзельніку была зроблена 2 інфузорыя замяшчальнай тэрапіі FIX для 1 падазронага і 1 пацверджанага крывацёку.