Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH
Даследаванне генатэрапіі AAVhu37 пры цяжкай гемафіліі A - BAY 2599023 мае шырокае права пацыентаў і стабільнае і ўстойлівае працяглы выраз FVIII
Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук1, Франчэска Ферантэ, доктар медыцынскіх навук2, Мюрыэль Рэйс3, Сара Вігман4, Клаўдыя Ланге5, Мануэла Браун5, і Ліза А. Майклз6
1Дэпартаменты педыятрыі і паталогіі Мічыганскага універсітэта, Эн-Арбор, Мічыган
2Баер, Базель, Швейцарыя
3Баер, Сан-Паўлу, Бразілія
4Баер, Вуперталь, Германія
5Баер, Берлін, Германія
6Баер, Уіппані, Нью-Джэрсі
Асноўныя дадзеныя
У працяг фазы 1/2, адкрытае даследаванне па вызначэнні дозы, пацыенты, якія мелі права, былі залічаны паслядоўна ў тры кагорты доз (0.5, 1 і 2 х 1013 гк / кг) для атрымання адной нутравеннай інфузіі BAY 2599023, мінімум з двума пацыентамі на адзін прыём. Назіранне за пацыентамі будзе праводзіцца на працягу 5 гадоў для ацэнкі бяспекі і эфектыўнасці.
Гэты паказчык рэзюмуе рэакцыю FVIII (з выкарыстаннем храмагеннага аналізу) для пацыентаў, якія атрымлівалі адзінкавую інфузію BAY 2599023 аж да адключэння дадзеных 26 кастрычніка 2020 г. 6 пацыентаў, якім дазавана ў 3 кагорты, паказалі залежнасць ад дозы, устойлівую экспрэсію FVIII за 40 –80 тыдняў назірання.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
