Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты віртуальнага саміту WFH 2020
Нядаўні прагрэс у распрацоўцы AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для людзей з цяжкай або ўмерана цяжкай гемафіліяй B
Стывен У. Труба,1 Вольфганг Місбах,2 Анет Фон Дрыгальскі,3 Адам Гірмаш,4 Карына Мейер,5 Міхіэль Копэнс,6 Пітэр Кампман,7 Роберт Кламрот,8 Роджэр Шутгенс,9 Найджэл С. Кі,10 Сьюзен Латымор,11 Майкл Рэхт,12 Эстэбан Гомес,13 Джанкарла Кастаман,14 Эйлін К. Сойер,12 Роберт Гут,12 Фрэнк РГ Лібік15
1Універсітэт штата Мічыган, Эн-Арбор, ЗША
2Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія
3Каліфарнійскі універсітэт у Сан-Дыега, Сан-Дыега, ЗША
4Каліфарнійскі універсітэт у Дэвісе, Сакрамэнта, ЗША
5Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Гронінген, Гронінген, Нідэрланды
6Акадэмічны медыцынскі цэнтр, Амстэрдам, Нідэрланды
7Rigshospitalet, Капенгаген, Данія
8Vivantes Klinikum, Берлін, Германія
9Універсітэцкі медыцынскі цэнтр, Утрэхт, Нідэрланды
10Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел-Хіл, ЗША
11Арэгонскі універсітэт здароўя і навукі, Портленд, ЗША
12uniQure biopharma BV, Лексінгтон, Масачусэтс, ЗША
13Дзіцячая бальніца Фенікс, Фінікс, ЗША
14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія
15Медыцынскі цэнтр універсітэта Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды
Стывен У. Труба,1 Вольфганг Місбах,2 Анет Фон Дрыгальскі,3 Адам Гірмаш,4 Карына Мейер,5 Міхіэль Копэнс,6 Пітэр Кампман,7 Роберт Кламрот,8 Роджэр Шутгенс,9 Найджэл С. Кі,10 Сьюзен Латымор,11 Майкл Рэхт,12 Эстэбан Гомес,13 Джанкарла Кастаман,14 Эйлін К. Сойер,12 Роберт Гут,12 Фрэнк РГ Лібік15
1Універсітэт штата Мічыган, Эн-Арбор, ЗША
2Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія
3Каліфарнійскі універсітэт у Сан-Дыега, Сан-Дыега, ЗША
4Каліфарнійскі універсітэт у Дэвісе, Сакрамэнта, ЗША
5Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Гронінген, Гронінген, Нідэрланды
6Акадэмічны медыцынскі цэнтр, Амстэрдам, Нідэрланды
7Rigshospitalet, Капенгаген, Данія
8Vivantes Klinikum, Берлін, Германія
9Універсітэцкі медыцынскі цэнтр, Утрэхт, Нідэрланды
10Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел-Хіл, ЗША
11Арэгонскі універсітэт здароўя і навукі, Портленд, ЗША
12uniQure biopharma BV, Лексінгтон, Масачусэтс, ЗША
13Дзіцячая бальніца Фенікс, Фінікс, ЗША
14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія
15Медыцынскі цэнтр універсітэта Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды
Асноўныя дадзеныя
Гэтая схема падводзіць канструкцыю для даследаванняў, выпрабавальных як AMT-060, так і AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Абодва даследаванні ўключалі мужчын з гемафіліяй B і FIX узроўнямі ≤ 2%. Клінічная ступень цяжкасці грунтавалася на прафілактыцы FIX альбо на ≥ 4 крывацёках у год альбо гемафільнай артрапатыі. Хаця прысутнасць AAV5 NAbs было крытэрыем выключэння для выпрабаванняў на AMT-060, у 3 удзельнікаў кагорты з нізкай дозай былі выяўленыя тытры перад пачаткам дазавання, якія не ўплывалі на бяспеку і эфектыўнасць. У выніку прысутнасць AAV5 NAbs не стала крытэрыем выключэння для выпрабаванняў AMT-061. AMT-060 быў выпрабаваны на 2 дозы, а AMT-061 быў выпрабаваны на больш высокай з 2 доз.
Пацыенты з нізкімі і высокімі дозамі кагорты паказалі, што залежыць ад дозы, працяглага павелічэння экспрэсіі FIX на працягу 4 гадоў, з сярэднім 5% для групы з нізкай дозай і 7.5% для групы з высокай дозай. Пацыенты таксама дэманстравалі ўстойлівае зніжэнне выкарыстання FIX. З 9 удзельнікаў, якія выкарыстоўвалі прафілактыку ФІКС пры паступленні ў даследаванне, нарэшце, 8 былі без прафілактыкі ФІКС.
Пацыенты, якія атрымлівалі адзіную інфузорыя AMT-061, прадэманстравалі ўстойлівае павышэнне ўзроўню актыўнасці FIX на працягу 52 тыдняў. Сярэдні ўзровень актыўнасці FIX для 3 удзельнікаў пасля 1 года назірання знаходзіўся ў функцыянальна-лячэбным дыяпазоне 41%. Усе 3 удзельнікі таксама адчулі зніжэнне выкарыстання FIX і спынілі звычайнае выкарыстанне прафілактыкі.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
