Генная тэрапія пры гемафіліі - брыфінгі канферэнцый

Узаемасувязь паміж утвораным трансгенам FVIII і частатой крывацёкаў праз 2 гады пасля пераносу гена з валактакагенам Раксапарвавец: вынікі з Gener8-1

Джоні Махлангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath

Дастаўка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для аднаўлення невялікай дэлецыі ў гене FVIII у мышэй з гемафіліяй А

Чун-Ю Чэнь, кандыдат навук

Высвятленне механізму неадпаведнасці аналізу фактару VIII, атрыманага з AAV

Ганна Штэрнберг, PhD

Прамоўтар стабіліна-2 мадулюе імунны адказ на FVIII пасля дастаўкі лентивирусного вектару ў мышэй-гемафільных

Антонія Фоллензи, доктар медыцынскіх навук

Вынікі B-LIEVE, фазы 1/2 даследавання пацверджання дозы геннай тэрапіі FLT180a AAV у пацыентаў з гемафіліяй B

Гай Янг, доктар медыцынскіх навук

Варыянт фактару VIII з ліквідацыяй сайта N-гликозилирования на 2118 зніжаных імунных рэакцый супраць FVIII пры геннай тэрапіі мышэй ад гемафіліі А

Кэрал Х. Мяо, доктар медыцынскіх навук

Стабільная гемастатычная карэкцыя і паляпшэнне якасці жыцця, звязанай з гемафіліяй: канчатковы аналіз галоўнай фазы 3 HOPE-B выпрабаванні Etranacogene Dezaparvovec

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

Выкарыстанне рэестра геннай тэрапіі Сусветнай федэрацыі гемафіліі для доўгатэрміновага назірання за хворымі гемафіліяй, якія прайшлі генную тэрапію

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

назад Уверх

Я згодны з Пастановы і ўмовы і Палітыка прыватнасці

аб

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL