Генная тэрапія пры гемафіліі - брыфінгі канферэнцый

Узаемасувязь паміж утвораным трансгенам FVIII і частатой крывацёкаў праз 2 гады пасля пераносу гена з валактакагенам Раксапарвавец: вынікі з Gener8-1

Джоні Махлангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath

Стабільная гемастатычная карэкцыя і паляпшэнне якасці жыцця, звязанай з гемафіліяй: канчатковы аналіз галоўнай фазы 3 HOPE-B выпрабаванні Etranacogene Dezaparvovec

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

Высвятленне механізму неадпаведнасці аналізу фактару VIII, атрыманага з AAV

Ганна Штэрнберг, PhD

Дастаўка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для аднаўлення невялікай дэлецыі ў гене FVIII у мышэй з гемафіліяй А

Чун-Ю Чэнь, кандыдат навук

Вынікі B-LIEVE, фазы 1/2 даследавання пацверджання дозы геннай тэрапіі FLT180a AAV у пацыентаў з гемафіліяй B

Гай Янг, доктар медыцынскіх навук

Прамоўтар стабіліна-2 мадулюе імунны адказ на FVIII пасля дастаўкі лентивирусного вектару ў мышэй-гемафільных

Антонія Фоллензи, доктар медыцынскіх навук

Паляпшэнне якасці жыцця, звязанага са здароўем, у дарослых з цяжкай або ўмерана цяжкай гемафіліяй B пасля атрымання геннай тэрапіі Etranacogene Dezaparvovec

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

Варыянт фактару VIII з ліквідацыяй сайта N-гликозилирования на 2118 зніжаных імунных рэакцый супраць FVIII пры геннай тэрапіі мышэй ад гемафіліі А

Кэрал Х. Мяо, доктар медыцынскіх навук

назад Уверх

Я згодны з Пастановы і ўмовы і Палітыка прыватнасці

аб

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL