Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты Віртуальнага кангрэса ISTH 2020
Доўгатэрміновыя вынікі вектарнага геному і імунагеннасць перадачы генаў AAV FVIII пры гемафіліі мадэль сабакі
Пол Баты1, Чонг-Рюль Сін2, Джасцін Ішыда2, Аомей Мо1, Брыджыт Ейтс2, Крысціна Браўн1, Ларыяна Харпел1, Абацтва Пэндэра1, Крыс Б. Расэл2, Сафія Сарда Інфарры1, Рычард Торэс2, Эндру Уінтэрборн3, Сільвія Фонг2, Дэвід Лілікрап1
1Кафедра паталогіі і малекулярнай медыцыны, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Антарыё, Канада.
2BioMarin Pharmaceutical, Новато, Каліфорнія, ЗША.
3Паслугі па доглядзе за жывёламі, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Антарыё, Канада.
Асноўныя дадзеныя
Не было выяўлена істотнай розніцы ў FVIII: C з часам у жывёл, якія адказалі на лячэнне (n = 6).
Дыяграма абагульняе актыўнасць FVIII у 8 сабак, якім улівалі выдалены сабачы FVIII AAV (AAV-cFVIII). Актыўнасць FVIII вымяралася ў криоконсервированных узорах плазмы, выкарыстоўваючы аднамомантавыя (OSA) і храмагенныя (CSA) аналізы, у якасці стандартнай аб'яднанай нармальнай плазмы сабак. Устойлівая, стабільная экспрэсія FVIII, атрыманая з печані, назіралася> 10 гадоў пасля аднаразовай інфузорыі AAV-BDD-cFVIII у 6 з 8 жывёл. У табліцы параўноўваюцца вынікі OSA і CSA, дэманструючы больш высокія значэнні OSA, як гэта бачылі ў даследаваннях на людзях. У 9-12-гадовых ацэнках 6 сабак, якія адказалі, актыўнасць FVIII: C вагалася ў межах 1.7% -8.6% (CSA) і 4.4% -14.9% (OSA).
Рэпрэзентатыўныя графікі, якія паказваюць наяўнасць нейтралізуючых антыцелаў (NAb) для сабакі, настоены на AAV2 (жоўты), AAV6 (ружовы) і AAV8 (зялёны). Ніякіх антыцелаў, якія нейтралізуюць капсід, не выяўлена ў нелечаных кантрольных сабак (n = 11). Была адзначана некаторая перакрыжаваная рэакцыйная здольнасць да недозированных капсідаў у апрацаваных жывёл, і ніякай значнай рэакцыйнай здольнасці ў AAV5 не назіраецца ў любы момант выпрабаванага часу. Хоць тытр NAb з цягам часу зніжаўся, значная актыўнасць NAb заставалася ў канцы даследавання, што патэнцыйна прадухіляла паўторны аналіз з тым жа серотыпам AAV.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
