Дастаўка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для аднаўлення невялікай дэлецыі ў гене FVIII у мышэй з гемафіліяй А
Асноўныя моманты 25-й штогадовай сустрэчы ASGCT

Дастаўка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для аднаўлення невялікай дэлецыі ў гене FVIII у мышэй з гемафіліяй А

Прадстаўлена: Chun-Yu Chen, PhD, PhD | Імунітэт і імунатэрапія, Сіэтл Дзіцячы Сіэтл, Вашынгтон, ЗША

Чун-Юй Чэнь1, Цай Сяохэ1, Кэрал Мяо1,2

1Сіэтлскі дзіцячы даследчы інстытут, Сіэтл, Вашынгтон

2Кафедра педыятрыі, Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, Вашынгтон

Асноўныя дадзеныя

мРНК LNP нацэлены як на гепатацыты, так і на эндатэліяльныя сінусоідныя клеткі печані (LSEC)

Мышам нутравенна ўводзілі розныя склады мРНК люциферазы (Luc), інкапсулаваных у наначасціцы ліпідаў на аснове MC3 (LNP). Экспрэсія люцыферазы ў асноўным выяўлялася ў печані, прычым найбольш моцная экспрэсія была выяўлена ў складзе LNP 5. Імунафарбаванне печані прадэманстравала, што LNP, пазначаны Dil, можа паспяхова трансфікаваць як гепатацыты, так і эндатэліяльныя клеткі in vivo.

Cas9 і sgRNA LNPs дазваляюць мышам NSG HemA аднаўляць эндагенную актыўнасць FVIII плазмы

Інкапсуляваныя мРНК Cas9 і LNP з адной накіроўвалай РНК (sgRNA) былі дастаўлены мышам з імунадэфіцытам гемафіліі A (NSG HA) нутравенна. Стабільная экспрэсія эндагеннага FVIII на працягу да 4 тыдняў была пацверджана аналізам aPTT, а адрэдагаваны мутант FVIII быў правераны секвенированием ДНК і інструментамі онлайн-аналізу CRISPR адпаведна.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL