Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты 25-й штогадовай сустрэчы ASGCT
Дастаўка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для аднаўлення невялікай дэлецыі ў гене FVIII у мышэй з гемафіліяй А
Прадстаўлена: Chun-Yu Chen, PhD, PhD | Імунітэт і імунатэрапія, Сіэтл Дзіцячы Сіэтл, Вашынгтон, ЗША
Чун-Юй Чэнь1, Цай Сяохэ1, Кэрал Мяо1,2
1Сіэтлскі дзіцячы даследчы інстытут, Сіэтл, Вашынгтон
2Кафедра педыятрыі, Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, Вашынгтон
Асноўныя дадзеныя
- мРНК LNPs мішэнню як гепатацытаў, так і LSEC
- Cas9 і sgRNA LNPs дазваляюць мышам NSG HemA аднаўляць эндагенную актыўнасць FVIII плазмы
Мышам нутравенна ўводзілі розныя склады мРНК люциферазы (Luc), інкапсулаваных у наначасціцы ліпідаў на аснове MC3 (LNP). Экспрэсія люцыферазы ў асноўным выяўлялася ў печані, прычым найбольш моцная экспрэсія была выяўлена ў складзе LNP 5. Імунафарбаванне печані прадэманстравала, што LNP, пазначаны Dil, можа паспяхова трансфікаваць як гепатацыты, так і эндатэліяльныя клеткі in vivo.
Інкапсуляваныя мРНК Cas9 і LNP з адной накіроўвалай РНК (sgRNA) былі дастаўлены мышам з імунадэфіцытам гемафіліі A (NSG HA) нутравенна. Стабільная экспрэсія эндагеннага FVIII на працягу да 4 тыдняў была пацверджана аналізам aPTT, а адрэдагаваны мутант FVIII быў правераны секвенированием ДНК і інструментамі онлайн-аналізу CRISPR адпаведна.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
