Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук, FRCPC
Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Даследаванне ранніх вынікаў пасля адэна-асацыяванай віруснай генатэрапіі ў мадэлі сабачай гемафіліі

П. Баці1, Б. Йейтс2, Д. Харлбут3, С. Сісо-Лёнч2, А. Менар3, Х. Акіф2, Т. Крысціянсан2, П. Калосі2, Л. Харпел1, С. Лю2, А. Мо1, А. Пендэр1, Г. Верас2, К. Вітэлі2, А. Вінтэрборн4, С. Банцінг2, С. Фонг2, Д. Лілікрап1

1Кафедра паталогіі і малекулярнай медыцыны, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Канада

2BioMarin Pharmaceutical, Новата, ЗША

3Kingston Health Sciences, Кінгстан, Канада

4Паслугі па догляду за жывёламі, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Канада

Асноўныя дадзеныя

Дадзеныя

Мадэль гемафіліі Сабака выкарыстоўвалася для ацэнкі змяненняў, якія ўплываюць на печань, і фактараў, якія ўплываюць на экспрэсію FVIII пасля геннай тэрапіі AAV. Пяці самцам апрацоўвалася аднаразовая інфузорыя AAV5-HLP-cFVIII у дозах 6.8e13-2e14 вектарных геномаў/кг. Выраз FVIII быў заўважаны для 2 сабак, апрацаваных канструктамі, аптымізаванымі кодонам (JA2013 і K2015), які захоўваўся на працягу шасці месяцаў (co-cFVIII-SQ = 6.8% і co-cFVIII-V3 = 4.3%) з нармалізацыяй цэлага час згортвання крыві (WBCT).

Кропка дадзеных 2
Як відаць на гэтым графіцы, у сабакі, якая атрымлівала co-cFVIII-V3 (K2015), развіліся два эпізоду трансамініту: мяккае павышэнне пасля біяпсіі на 84 дзень і другое большае павышэнне на 116 дзень, непасрэдна перад другой біяпсіяй. Ультрагукавое даследаванне і біяпсія печані, якія выкарыстоўваюцца для даследавання гэтых эпізодаў, не паказалі істотнай асноўнай гістапаталогіі печані.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL