Высвятленне механізму неадпаведнасці аналізу фактару VIII, атрыманага з AAV
Асноўныя моманты з 30-га кангрэса ISTH

Высвятленне механізму неадпаведнасці аналізу фактару VIII, атрыманага з AAV

Прадстаўлена: Ганна Стэрнберг, доктар медыцынскіх навук, Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, Пенсільванія, ЗША

Стэрнберг, Б. Самелсан-Джонс, Л. Джордж1

1Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, Пенсільванія, ЗША

Асноўныя дадзеныя

2-этапны аналіз згусальнасці

Два эксперыменты, якія паказваюць, што разыходжанне аналізу FVIII не залежыць ад vWF. Вынікі 2-этапнага аналізу згортвання злева паказваюць павышаную актыўнасць трансгеннага FVIII (AAV-FVIII) у параўнанні з рэкамбінантным FVIII дзікага тыпу (rFVIII-WT), а таксама з рэкамбінантным FVIII са зніжаным сродством да vWF (rFVIII-E1682K ). Графік справа паказвае падабенства ў суадносінах 1-этапнага аналізу (OSA)/хромагеннага аналізу (CSA) пасля інфузорыя AAV8-hFVIII мышам з дэфіцытам як FVIII, так і vWF, калі OSA праводзіцца ў прысутнасці або адсутнасці vWF .

Параўнанне актыўнасці AAV-FVIIIa

Параўнанне актыўнасці AAV-FVIIIa з рэкамбінантным WT-FVIIIa і варыянтамі рэкамбінантнага FVIII з падвышанай стабільнасцю A2 (rFVIIIa-E1984V і rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa і rFVIIIa-WT валодаюць падобнай актыўнасцю ў параўнанні з падвышанай актыўнасцю ў рэкамбінантных варыянтах з павышаным сродством да A2. Гэтыя вынікі сведчаць аб тым, што адрозненні ў дысацыяцыі субадзінак FVIII A2 наўрад ці тлумачаць разыходжанні ў аналізе фактараў OSA/CSA.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL