Вынікі B-LIEVE, фазы 1/2 даследавання пацверджання дозы геннай тэрапіі FLT180a AAV у пацыентаў з гемафіліяй B
Асноўныя моманты з 30-га кангрэса ISTH

Вынікі B-LIEVE, фазы 1/2 даследавання пацверджання дозы геннай тэрапіі FLT180a AAV у пацыентаў з гемафіліяй B

Прадстаўлены: Гай Янг, доктар медыцынскіх навук, Медыцынская школа Кека USC, Лос-Анджэлес, Каліфорнія, ЗША

Г. Янг1, П. Чоўдары2, С. Бартан3, Д. Йі3, Ф. Ферантэ3

1Дзіцячая бальніца Лос-Анджэлеса, Медыцынская школа Кека Універсітэта Паўднёвай Каліфорніі, Лос-Анджэлес, Каліфорнія, ЗША, Лос-Анджэлес, Каліфорнія, ЗША
2Royal Free Hospital, Лондан, Англія, Вялікабрытанія
3Freeline, Stevenage, Англія, Вялікабрытанія

 

Асноўныя дадзеныя

FIX Узроўні

Узроўні FIX для першых 3 пацыентаў з гемафіліяй B, якія атрымлівалі генную тэрапію FLT180a AAV у фазе 1/2 даследавання B-LIEVE. Значэнні FIX атрыманы з аднастадыйнага аналізу ў цэнтральнай лабараторыі; гарызантальная пункцірная лінія - ніжняя мяжа нармальнай экспрэсіі FIX (50 МЕ/дл). Па стане на 23 мая 2022 г., зрэз дадзеных, узровень FIX быў 93, 92 і 80 на 77, 56 і 36 дзень даследавання для пацыентаў 1, 2 і 3 адпаведна.

FIX і спадарожныя ўзроўні ALT

Узроўні FIX (чырвоны) і ALT (жоўты) для 3 пацыентаў, якія атрымалі дозу FLT180a ў даследаванні B-LIEVE. Праз тры тыдні пасля інфузорыя FLT180a пацыенты пачалі скарачаючы курс пероральных кортікостероідов і кароткі курс перорально такролимуса ў якасці прафілактыкі, каб мінімізаваць звязаныя з вектарам імунныя рэакцыі. Вертыкальныя пункцірныя лініі - гэта прафілактычныя экзагенныя ўліванні FIX, атрыманыя праз некалькі дзён пасля ўлівання FLT180a.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL