Выкарыстанне рэестра геннай тэрапіі Сусветнай федэрацыі гемафіліі для доўгатэрміновага назірання за хворымі гемафіліяй, якія прайшлі генную тэрапію
Асноўныя моманты Сусветнага кангрэса WFH 2022

Выкарыстанне рэестра геннай тэрапіі Сусветнай федэрацыі гемафіліі для доўгатэрміновага назірання за хворымі гемафіліяй, якія прайшлі генную тэрапію

Прадстаўлена: Барбара А. Конкл, доктар медыцынскіх навук, Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, Вашынгтон, ЗША

Барбара Аляксандраўна Конкле1, Дона Труна2, Мэйс Наккай2, Кэры Кларк3, Ліндсі А. Джордж4, Альфонса Іёрыё5, Вольфганг Місбах6, Дэклан Нун7, Флора Пейвандзі8, Стывен Пайп9, Майкл Рэхт10, Марк Скіннер11, Леанард Валянціна12, Джоні Н. Махлангу13, Глен Ф. Пірс2

1Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, ЗША
2Сусветная федэрацыя гемафіліі, Манрэаль, Канада
3Міжнароднае таварыства трамбозу і гемастазу, Карборо, ЗША
4Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, ЗША
5Дэпартамент метадаў даследаванняў у галіне аховы здароўя, доказаў і ўздзеяння, Універсітэт Макмастэра, Гамільтан, Канада
6Медыцынская клініка 2 / Інстытут трансфузійнай медыцыны Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Германія
7Еўрапейскі кансорцыум па гемафіліі, Бельгія
8Università degli Studi di Milano, Італія
9Кафедры педыятрыі і паталогіі Мічыганскага ўніверсітэта, Эн -Арбар, ЗША
10Амерыканская сетка трамбозу і гемастазу, Рочэстэр, ЗША
11Institutefor Policy Advancement Ltd. і Дэпартамент метадаў даследаванняў у галіне аховы здароўя, доказаў і ўздзеяння, Універсітэт МакМастэра, Вашынгтон, акруга Калумбія
12Нацыянальны фонд гемафіліі, Нью-Ёрк, ЗША
13Універсітэт Witwatersrand, Паўднёвая Афрыка

Асноўныя дадзеныя

Рэалізацыя GTR WFH

Рэестр геннай тэрапіі WFH (GTR) з'яўляецца перспектыўным, назіральным і падоўжным рэестрам з агульнай мэтай збору дадзеных для ўсіх пацыентаў, якія атрымліваюць генную тэрапію гемафіліі, як у клінічных выпрабаваннях, так і на постмаркетынгавай фазе, калі і калі ўхвалены. Гэта асноўныя і другасныя мэты рэестра.

Мэты WFH GTR

Для рэалізацыі GTR WFH звяртаецца да асобных цэнтраў лячэння гемафіліі (HTC), пачынаючы з тых, хто ўдзельнічае ў клінічных выпрабаваннях геннай тэрапіі гемафіліі. Нацыянальныя рэгістры гемафіліі таксама будуць прапанаваны ўнесці свой уклад. WFH таксама супрацоўнічае з прамысловасцю над распрацоўкай працэсу атрымання дадзеных з завершаных клінічных выпрабаванняў.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL