Ленцівірусныя вектары генатэрапіі гемафіліі

Падкасты геннай тэрапіі вірусных вектараў

Паслухайце Глена Ф. Пірса, доктара медыцынскіх навук, віцэ-прэзідэнта па медыцыне Сусветнай федэрацыі гемафіліі (WFH) і доктара філасофіі Роберта Пітэрса, незалежнага кансультанта, якія абмяркоўваюць ленцівірус у сувязі з геннай тэрапіяй. Ён абмяркоўвае AAAV, лентивирусы і геннатэрапію вектарнага лентивируса. Было праведзена мноства медыцынскіх клінічных выпрабаванняў з AAV, якія даказалі мадальнасць дастаўкі генаў фактару VIII і фактару IX, і Глен і Роберт абмяркуюць іх падчас гэтага падкаста.

 

Націсніце на крэдыт!

Інфармацыя пра CME


Назва дзейнасці

Ленцівірусныя вектары генатэрапіі гемафіліі

тэма

Генная тэрапія пры гемафіліі

Тып акрэдытацыі

AMA PRA Крэдыт (ы) ™

Дата выпуску

Кастрычнік 31, 2020

Тэрмін прыдатнасці

30 кастрычніка 2021 г.

Разліковы час для завяршэння дзейнасці

15 хвілін

НАУЧНАЯ МЭТА
Пасля завяршэння мерапрыемства ўдзельнікі павінны мець магчымасць:

  • Акрэсліце сучасныя і новыя падыходы да геннай тэрапіі для лячэння гемафіліі
  • Прызнайце ключавыя праблемы і невядомасці, звязаныя з будучыняй геннай тэрапіі гемафіліі

Факультэт
Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук
Сусветная федэрацыя гемафіліі (WFH)
Злучаныя Штаты Амерыкі

Роберт Пітэрс, доктар філасофіі
Кансультант
Бостан, Масачусэтс

ПЛАНАРЫ
Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук, FRCPC
Універсітэт Каралевы - Кінгстан, Канада

Джоні Махлангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath
Факультэт навук пра здароўе - Універсітэт Вітватэрсранда і Нацыянальная служба лабараторыі здароўя
Йоханнесбург, Паўднёвая Афрыка

Клэр Маклінтак, MBChB, FRACP, FRCPA
Гарадская бальніца Окленда
Окленд, Новая Зеландыя

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук
Сусветная федэрацыя гемафіліі (WFH)
Злучаныя Штаты Амерыкі

К. Джон Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Бартса і Лонданскай школы медыцыны і стаматалогіі
Queen Mary Лонданскага універсітэта
Лондан, Вялікабрытанія

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Мічыганскі універсітэт
Эн-Арбор, штат Мічыган

Флора Пейвандзі, доктар медыцынскіх навук
Міланскі універсітэт
Мілан, Італія

Алёк Срывастава, доктар медыцынскіх навук, FRACP, FRCPA, FRCP
Хрысціянскі медыцынскі каледж
Веллор, Індыя

Thierry VandenDriessche, кандыдат філасофскіх навук
Універсітэт Врайе ў Брусэлі
Брусэль, Бельгія

МЕТОД УЧАСНЕННЯ / ЯК ВЫНІЦЬ КРЭДЫТ

  1. Ніякіх плацяжоў за ўдзел і атрыманне крэдыту на гэтую дзейнасць.
  2. Праглядзіце мэты дзейнасці і інфармацыю CME / CE.
  3. Завяршыце CME / CE дзейнасць
  4. Запоўніце форму ацэнкі / атэстацыі CME / CE, якая дае кожнаму ўдзельніку магчымасць пракаментаваць, як удзел у мерапрыемстве адаб'ецца на іх прафесійнай практыцы; якасць навучальнага працэсу; успрыманне павышанай прафесійнай эфектыўнасці; успрыманне камерцыйнай прадузятасці; і яго погляды на будучыя адукацыйныя патрэбы.
  5. Крэдытная дакументацыя / справаздачнасць:
    • Калі вы запытваеце AMA PRA Крэдыты 1 катэгорыі ™ альбо сертыфікат аб удзеле - ваш CME / CE сертыфікат будзе даступны для загрузкі.

Націсніце тут, каб паглядзець тэхнічныя патрабаванні


АКРЭДЫТЫЧНЫ ПРАВІДАТЕЛ

Гэта дзейнасць сумесна забяспечваецца Фондам Францыя і Міжнародным таварыствам па трамбозе і гемастазу.

МЭТАВАЯ АЎДЫТОРЫЯ
Гэтая дзейнасць прызначана для лекараў (гематолагаў), медсясцёр, фельчараў і медсясцёр, якія вядуць пацыентаў з гемафіліяй. Мерапрыемствы таксама прызначаны для навукоўцаў, якія цікавяцца асноўнымі, паступальнымі і клінічнымі даследаваннямі гемафіліі ва ўсім свеце.

ЗАЯВА аб патрэбе
Паколькі развіццё геннай тэрапіі гемафіліі працягваецца ў рамках клінічных выпрабаванняў фазы 3, і чакаецца адабрэнне гэтага тэрапеўтычнага падыходу, неабходна, каб усе члены калектыву па гемафіліі былі дасведчаныя і былі гатовыя да інтэграцыі гэтага новага тэрапеўтычнага падыходу ў клінічную практыку .

ЗАЯВА Акрэдытацыі
Гэтая дзейнасць была запланавана і рэалізавана ў адпаведнасці з патрабаваннямі па акрэдытацыі і палітыкай Савета па акрэдытацыі бесперапыннай медыцынскай адукацыі (ACCME) праз сумесную арганізацыю Фонду Францыі (TFF) і Міжнароднага таварыства па трамбозах і гемастазе (ISTH). TFF акрэдытаваны ACCME для забеспячэння бесперапыннай медыцынскай адукацыі для лекараў.

КРЭДЫТНАЕ ДЫЗНАЙНАННЕ
Медыкі:
Французскі Фонд прызначае гэтую працяглую дзейнасць максімум 0.25 AMA PRA Крэдыт (ы) ™. Медыкі павінны патрабаваць толькі крэдыт, які адпавядае ступені ўдзелу ў ім.

Медсёстры: Медсестры, якія сертыфікаваны Амерыканскім цэнтрам пацверджання медсясцёр (ANCC), могуць выкарыстоўваць дзейнасць, сертыфікаваную правайдэрамі, акрэдытаванымі па ACCME, у адпаведнасці з патрабаваннямі абнаўлення сертыфікацыі ANCC. Сертыфікат аб наведванні будзе прадастаўлены Фондам Францыі, акрэдытаваным пастаўшчыком АССМП.

Палітыка раскрыцця інфармацыі
У адпаведнасці са стандартамі ACCME для камерцыйнай падтрымкі, Фонд Францыі (TFF) і Міжнароднае таварыства трамбозу і гемастазу (ISTH) патрабуюць, каб асобы, якія могуць кантраляваць змест адукацыйнай дзейнасці, раскрываюць усе адпаведныя фінансавыя адносіны з любымі камерцыйнымі інтарэсамі . TFF і ISTH вырашаюць усе канфлікты інтарэсаў, каб забяспечыць незалежнасць, аб'ектыўнасць, раўнавагу і навуковую строгасць ва ўсіх сваіх адукацыйных праграмах. Акрамя таго, TFF і ISTH імкнуцца пераканацца, што ўсе навуковыя даследаванні, пра якія гаворыцца, паведамляецца ці выкарыстоўваюцца ў дзейнасці CME / CE, адпавядаюць агульнапрынятым стандартам эксперыментальнага праектавання, збору дадзеных і аналізу. TFF і ISTH імкнуцца забяспечваць вучняў якаснай дзейнасцю CME / CE, якая садзейнічае паляпшэнню аховы здароўя, а не камерцыйнай цікавасці.

Раскрыццё дзейнасці
Планіроўшчыкі, рэцэнзенты, рэдактары, супрацоўнікі, камітэт CME альбо іншыя члены TFF, якія кантралююць змест, не маюць раскрыцця адпаведных фінансавых адносін.

Планіроўшчыкі, рэцэнзенты, рэдактары, супрацоўнікі, камітэт CME альбо іншыя члены ISTH, якія кантралююць змест, не могуць раскрываць адпаведныя фінансавыя адносіны.

Раскрыццё факультэта – Планіроўшчыкі

Пералічаныя ніжэй факультэты паведамляюць, што яны не маюць ніякіх адпаведных фінансавых адносін для раскрыцця:

  • Клэр Маклінтак, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Алёк Срывастава, доктар медыцынскіх навук, FRACP, FRCPA, FRCP

Пералічаныя ніжэй факультэты паведамляюць, што яны раскрываюць адпаведныя фінансавыя адносіны:

  • Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук, FRCPC, атрымлівае ганарары за акадэмічныя кансультацыі ад Bioverativ, CSL Behring і Octapharma Plasma. Ён атрымлівае фінансаванне навуковых даследаванняў ад Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring і Octapharma Plasma.
  • Джоні Малангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath, працуе ў бюро выступоўцаў і праводзіць кантрактныя даследаванні для CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark і Takeda.
  • К. Джон Пасі, доктар філасофіі MChB, FRCP, FRCPath, FRCPCH, атрымлівае фінансаванне навуковых даследаванняў па праграме BioMarin GeneR8, uniQure HOPE-B і праграме Sanofi – ATLAS fitusiran. Ён атрымлівае ганарарыю ад Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire і Sobi.
  • Флора Пейвандзі, доктар медыцынскіх навук, працуе кансультантам Санофі і Собі. Яна працуе ў бюро выступоўцаў у Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark і Takeda.
  • Доктар філасофіі імя Глена Ф. Пірса атрымлівае ганарары за акадэмічныя кансультацыі ад BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude і VarmX. Ён займае кіруючыя пасады ў Global Terapeutics, NHF MASAC і Сусветнай федэрацыі гемафіліі.
  • Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук, з'яўляецца кансультантам ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics і UniQure. . Ён займаецца даследаваннямі для Siemens.
  • Доктар філасофіі Цьеры Вандэн Дрышэ займае кіруючыя пасады ў NHF і ISTH. Ён атрымлівае фінансаванне на даследаванні ад Pfizer і Takeda. Доктар VandenDriessche атрымлівае ганарары ад Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest і Pfizer.

Раскрыццё факультэта – Факультэт дзейнасці
Наступныя выкладчыкі паведамляюць, што яны павінны раскрываць адпаведныя фінансавыя адносіны:

  • Доктар філасофіі імя Глена Ф. Пірса атрымлівае ганарары за акадэмічныя кансультацыі ад BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude і VarmX. Ён займае кіруючыя пасады ў Global Terapeutics, NHF MASAC і Сусветнай федэрацыі гемафіліі.
  • Роберт Пітэрс, доктар філасофіі, валодае акцыямі і атрымаў правы / патэнты на інтэлектуальную ўласнасць, калі раней працаваў у Санофі. Працуючы ў Санофі, ён атрымліваў заробак і ганарары.

Раскрыццё неэкранаванага выкарыстання
TFF і ISTH патрабуюць ад выкладчыкаў CME паведамляць, калі абмяркоўваюцца прадукты ці працэдуры не пазначаны, не маркіруюцца, эксперыментальныя і / або расследуюцца. Гэта ўключае ў сябе любыя абмежаванні на прадстаўленую інфармацыю, такія як папярэднія дадзеныя альбо якія прадстаўляюць бягучыя даследаванні, прамежкавы аналіз і / або меркаванне, якое не падтрымліваецца. Прафесарска-выкладчыцкі склад можа абмяркоўваць інфармацыю пра фармацэўтычныя агенты, якія знаходзяцца па-за межамі дазволенага маркіроўкай Упраўлення па кантролі за прадуктамі і лекамі ЗША. Гэтая інфармацыя прызначана выключна для працягу медыцынскай адукацыі і не прызначана для садзейнічання выкарыстанню гэтых лекаў не па прызначэнні. TFF і ISTH не рэкамендуюць выкарыстоўваць любы сродак па-за маркіраванымі паказаннямі. Калі ў вас ёсць пытанні, звярніцеся ў аддзел медыцынскіх спраў вытворцы, каб атрымаць самую свежую інфармацыю пра прызначэнне.

БЕЛАРУСЬНАЯ ПІДТРЫМКА ПАДТРЫМКІ
Гэтая дзейнасць падтрымліваецца адукацыйнымі грантамі ад BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

АДМОВА АД АДКАЗНАСЦІ
TFF і ISTH прадстаўляюць гэтую інфармацыю толькі ў адукацыйных мэтах. Змест прадастаўляецца выключна выкладчыкамі, якія былі адабраны ў якасці прызнанага вопыту ў гэтай галіне. Удзельнікі нясуць прафесійную адказнасць за тое, каб прадукцыя прызначалася і выкарыстоўвалася належным чынам на аснове іх уласных клінічных меркаванняў і прынятых стандартаў сыходу. Французскі фонд, ISTH і камерцыйныя прыхільнікі не нясуць адказнасці за інфармацыю, прыведзеную ў гэтым дакуменце.

Інфармацыя пра аўтарскае права
Copyright © 2020 Фонд Францыі. Любое несанкцыянаванае выкарыстанне любых матэрыялаў на сайце можа парушыць законы аб аўтарскім праве, гандлёвай марцы і іншыя законы. Вы можаце праглядаць, капіяваць і загружаць інфармацыю ці праграмнае забеспячэнне ("Матэрыялы"), знойдзеныя на Сайце пры ўмове выканання наступных умоў і выключэнняў:

  • Матэрыялы павінны выкарыстоўвацца выключна ў асабістых, некамерцыйных, інфармацыйных і адукацыйных мэтах. Матэрыялы не падлягаюць зменам. Яны павінны распаўсюджвацца ў фармаце, забяспечаным крыніцай, дакладна абазначанай. Інфармацыя пра аўтарскія правы ці іншыя ўласныя паведамленні не могуць быць выдалены, зменены або зменены.
  • Матэрыялы нельга публікаваць, загружаць, размяшчаць, перадаваць (акрамя названых тут) без папярэдняга пісьмовага дазволу Фонду Францыі.


КАНФІДЭНЦЫЯЛЬНАСЦЬ

Фонд Францыі абараняе прыватнае жыццё асабістай і іншай інфармацыі адносна ўдзельнікаў і супрацоўнікаў па адукацыі. Французскі Фонд не выпускае асабістую інфармацыю трэцяй асобе без згоды асобы, за выключэннем такой інфармацыі, якая патрабуецца для справаздачнасці АКСМ.

Фонд Францыі падтрымлівае фізічныя, электронныя і працэдурныя гарантыі, якія адпавядаюць федэральным правілам для абароны ад страты, няправільнага выкарыстання або змены інфармацыі, якую мы сабралі ад вас.

Дадатковую інфармацыю адносна палітыкі прыватнасці Фонду Францыі можна азнаёміцца ​​на www.francefoundation.com/privacy-policy.


КАНТАКТЫ
Калі ў вас ёсць пытанні па гэтым мерапрыемстве CME, звярніцеся ў Фонд Францыі па адрасе 860-434-1650 альбо Гэты адрас электроннай пошты абаронены ад спам-ботаў. Ботаў, для яго прагляду уключаны JavaScript..

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук

Глен Ф. Пірс, доктар медыцыны, кандыдат медыцынскіх навук
Сусветная федэрацыя гемафіліі (WFH)
Злучаныя Штаты Амерыкі

Глен Пірс, доктар медыцынскіх навук, у цяперашні час выступае ў Віцэ-прэзідэнце Сусветнай федэрацыі гемафіліі (WFH), Віцэ-прэзідэнтам па медыцынскай і WFH ЗША, Саветам дырэктараў ЗША і Нацыянальнай медыцынскай і навуковай кансультатыўнай радай Фонду гемафіліі (NHF). Ён з'яўляецца рэзідэнцыяй прадпрымальніка ў Third Rock Ventures, а таксама кансультантам па геннай тэрапіі і біятэхналагічным кампаніям гематалогіі. У 2018 годзе ён быў сузаснавальнікам лекаў Ambys Medicines, які займаўся рэгенерацыяй печані для клетак і геннай тэрапіі, і выконвае абавязкі галоўнага ўрача (САП). Доктар Пірс сышоў з біягену ў 2014 годзе, дзе кіраваў навукова-даследчымі даследаваннямі падоўжанага перыяду паўраспаду FVIII і FIX Fc-зліццяў у якасці АМА. Ён узначаліў ахвяраванне 1 млрд міжнародных падраздзяленняў (МН) і пачатак супрацоўніцтва з гуманітарнай дапамогай з WFH. Доктар Пірс таксама кіраваў ініцыяцыяй праграмы "Маё жыццё наша будучыня" (MLOF) для генатыпу> 10,000 чалавек у супольнасці парушэнняў крывацёку ў ЗША. Раней доктар Пірс працаваў у савеце дырэктараў НФЗ і быў прэзідэнтам НФЗ. Доктар Пірс атрымаў доктар медыцынскіх навук і доктар навук па імуналогіі, а таксама аспірантуру па даследаваннях паталогіі і гематалогіі. Ён мае 30-гадовы досвед распрацоўкі біятэхналагічных прэпаратаў у галіне рэгенерацыі тканін і гематалогіі, уключаючы гемафілію, пачынаючы з Амгена і ўдзельнічаў у распрацоўцы 5 зацверджаных прадуктаў для гемафіліі. Ён падзяляе час паміж Сан-Францыска і Сан-Дыега. Доктар Пірс нарадзіўся з выяўленай гемафіліяй А і быў вылечаны ў 2008 годзе.

Роберт Пітэрс, доктар філасофіі

Роберт Пітэрс, доктар філасофіі
Кансультант
Бостан, Масачусэтс

Роберт Пітэрс, доктар філасофіі, з'яўляецца кіраўніком навуковых даследаванняў вышэйшага ўзроўню з 20-гадовым прамысловым вопытам, які ўключае працу над зліццём бялкоў фактараў згусальнасці фактараў VIII і Фактар ​​IX-Fc з моманту іх стварэння ў даследаваннях, вытворчасці, клінічным развіцці і запуску на рынак. Зусім нядаўна ён таксама падтрымаў чатырох клінічных кандыдатаў, якія прасунуліся з вобласці даследаванняў у клінічнае развіццё, у тым ліку BIVV001. Доктар Пітэрс працаваў у розных метадах, пачынаючы ад біяпрэпаратаў і малых малекул і заканчваючы геннай тэрапіяй in vivo і ex vivo.