Брыфінгі па канферэнцыі ASH

Даследаванне генатэрапіі AAVhu37 пры цяжкай гемафіліі A - BAY 2599023 мае шырокае права пацыентаў і стабільнае і ўстойлівае працяглы выраз FVIII

Даследаванне генатэрапіі AAVhu37 пры цяжкай гемафіліі A - BAY 2599023 мае шырокае права пацыентаў і стабільнае і ўстойлівае працяглы выраз FVIII

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі

Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Першыя дадзеныя выпрабаванні генатэрапіі HOPE-B фазы 3: Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуі hFIX; AMT-061) у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі В, якія лечацца незалежна ад раней існуючай нейтралізуе антыкапсідаў

Першыя дадзеныя выпрабаванні генатэрапіі HOPE-B фазы 3: Эфектыўнасць і бяспека этранакогена Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуі hFIX; AMT-061) у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі В, якія лечацца незалежна ад раней існуючай нейтралізуе антыкапсідаў

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй

Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Брыфінгі ISTH

Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A

Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A

Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Доўгатэрміновыя вынікі вектарнага геному і імунагеннасць перадачы генаў AAV FVIII пры гемафіліі мадэль сабакі

Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Генатэрапія, звязаная з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягае нармальных узроўняў актыўнасці FIX пры цяжкіх пацыентах гемафіліі (HB) (даследаванне B-AMAZE)

Генатэрапія, звязаная з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягае нармальных узроўняў актыўнасці FIX пры цяжкіх пацыентах гемафіліі (HB) (даследаванне B-AMAZE)

Праціма Чаўдары, MRCP, FRCPath

ЧАСЫ
Частата, месцазнаходжанне і характар ​​вектарных накладак AAV пасля працяглага назірання за дастаўкай трансгена FVIII ў гемафіліі на мадэлі сабакі

Частата, месцазнаходжанне і характар ​​вектарных накладак AAV пасля працяглага назірання за дастаўкай трансгена FVIII ў гемафіліі на мадэлі сабакі

Пол Баці, MBBS, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Брыфінгі на канферэнцыі WFH

Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B

Нядаўні прагрэс у развіцці AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для асоб з сур'ёзнай ці ўмерана выяўленай гемафіліяй B

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Чатырохгадовае наступнае даследаванне чалавечага даследавання трывалай тэрапеўтычнай эфектыўнасці і бяспекі: генная тэрапія AAV валоктокогеном Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A

Джон Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ЧАСЫ

Брыфінгі на канферэнцыі ASGCT

Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII

Першае ў чалавечым даследаванні генная тэрапія AAVhu37 Capsid Vector Technology пры цяжкай гемафіліі A: бяспека і вынікі актыўнасці FVIII

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі

Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі
 

Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ
Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B

Распрацоўка вектара клінічнага кандыдата AAV3 для геннай тэрапіі гемафіліі B
 

Алёк Срывастава, FRACP, FRCPA, FRCP

ЧАСЫ
Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена

Аналіз інтэграцыі AAV пасля працяглага назірання пры гемафіліі. Сабакі выяўляюць генетычныя наступствы карэкцыі апаратнага гена

Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук, кандыдат медыцынскіх навук

ЧАСЫ

Асвятленне канферэнцыі з Арланда

Асвятленне канферэнцыі з Арланда, у якім прадстаўлены інтэрв'ю экспертаў аб апошніх дасягненнях геннай тэрапіі.

КАРЭДАЦЬ ЗАРАЗ

Асвятленне канферэнцыі - у прамым эфіры з Арланда 2019

Апошнія абнаўленні клінічных выпрабаванняў генатэрапіі пры гемафіліі B
Дадзеныя пра бяспеку і эфектыўнасць у ходзе выпрабаванняў геннай тэрапіі пры гемафіліі забяспечваюць аптымізм
Доўгатэрміновая экспрэсія AAV, апасродкаваная FVIII падзеямі перадачы генаў і інтэграцыі вектараў пры гемафіліі
Раманскія падыходы да генафіліі ў даклінічным развіцці гемафіліі
Якія існуюць антыцелы да ААВ і наступствы геннай тэрапіі гемафіліі
Будучыня геннай тэрапіі гемафіліі
Падрыхтоўка да зацвярджэння генатэрапіі пры гемафіліі