Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Эвалюцыя вектарнай геннай тэрапіі AAV працягваецца пры гемафіліі. Ці будуць унікальныя магчымасці BAY 2599023 вырашаць найвышэйшыя патрэбы?

Труба SW1, С. Сена2, Дж. Шыхан3, Т. Лісітчкоў4, М. Коппенс5, Х. Эйхлер6, С. Вейгман7, Ф. Ферантэ8

1Універсітэт штата Мічыган, Эн -Арбар, ЗША

2Аддзел гематалогіі Манчэстэрскага універсітэта, Манчэстэр, Вялікабрытанія

3Універсітэт Вісконсіна - Мэдысан, Мэдысан, ЗША

4Нацыянальная спецыялізаваная бальніца актыўнага лячэння гематалагічных захворванняў, Сафія, Балгарыя

5Медыцынскія цэнтры Амстэрдамскага універсітэта, Амстэрдамскі універсітэт, Амстэрдам, Нідэрланды

6Інстытут клінічнай гемастазалогіі і трансфузійнай медыцыны Саарскага ўніверсітэта, Гомбург, Германія

7Баер, Вуперталь, Германія

8Баер, Базель, Швейцарыя

Асноўныя дадзеныя

Фаза 1/2 Дызайн даследавання

Крытэрыі ўключэння, кагорты дазоўкі і канчатковыя кропкі даследавання для бягучай фазы 1/2 даследавання BAY2599023 па вызначэнні дозы. Мужчыны з цяжкай гемафіліяй A, якія не ведалі гісторыі інгібітараў FVIII, тытр нейтралізуючых антыцелаў AAVhu37 ≤ 5 і> 150 дзён уздзеяння прадуктаў FVIII былі паслядоўна залічаны ў тры кагорты дозы для атрымання аднаразовай нутравеннай інфузорыі BAY2599023, прынамсі па два пацыента на кожнага ўзровень дозы (пацыенты, якія будуць залічаны ў Кагорту 4, атрымаюць 4 × 1013 копіі гена/кг).

Фактар ​​экспрэсіі FVIII пасля інфузорыя BAY2599023

Узроўні экспрэсіі FVIII пасля інфузорыя трансгена з першымі 3 дозамі ў агульнай складанасці 8 пацыентаў. Па выніках адключэння дадзеных, 21 мая 2021 года, былі выдалены ўзроўні FVIII, выдаленыя хромогенным В-даменам, у перыяд ад 12 тыдняў для пацыента ад 8 да 100 тыдняў для пацыента 2. Адказ на дозу назіраўся ад 1-й да 3-й кагорты, з устойлівым узроўнем FVIII, дасягнутым за час да> 23 месяцаў. Ні адзін з пацыентаў не паведамляў аб спантанных крывацёках або іншых крывацёках, якія патрабуюць лячэння, пасля дасягнення ахоўнага ўзроўню FVIII> 11 МЕ/дл.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL