Уплыў перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі А на якасць жыцця, звязанае са здароўем
Асноўныя моманты 15-га штогадовага кангрэса EAHAD

Уплыў перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі А на якасць жыцця, звязанае са здароўем

Б.О'Махоні1,2; Я.Махлангу3; К.Пірлінк4; JDWang5; Г.Лоў6; CWTan7; А.Гірмаш8; Х.Тр9; TLKhoo10; Э.Какрэл11; Д.Пеперэл12; Х.Чамбост13; М.Ф.Фернандэс14; Р.Казьмі15; Э.Маджэрус16; MWSkinner17,18; Р.Кламрот19; Дж.Куін20; Х.Ю20; WYWong20; А.Лаваль20; Т.М.Рабінсан20; Б.Кім20

1Ірландскае таварыства гемафіліі;2Трыніці каледж, Дублін, Ірландыя;3 Цэнтр комплекснага лячэння гемафіліі, Акадэмічны шпіталь Шарлоты Максэке Ёханэсбург, Універсітэт Вітватэрсранда і NHLS, Ёханэсбург, Паўднёвая Афрыка;4 Аддзяленне сасудзістай медыцыны і цэнтра гемастазу і гемафіліі, універсітэцкія бальніцы Лювена, Лювен, Бельгія;5 Цэнтр рэдкіх хвароб і гемафіліі, бальніца агульнага профілю ветэранаў Тайчжуна, Тайчжун, Тайвань, правінцыя Кітая;6 Цэнтр комплекснага лячэння гемафіліі West Midlands, бальніца каралевы Лізаветы, Бірмінгем, Вялікабрытанія;7 Аддзяленне гематалогіі, Каралеўская бальніца Адэлаіды, Адэлаіда, Аўстралія;8 Цэнтр лячэння гемафіліі, Каліфарнійскі ўніверсітэт Дэвіса, Сакрамэнта, ЗША;9 Аддзяленне гемастазу і трамбозу, цэнтр лячэння гемафіліі, бальніца Альфрэда, Мельбурн;10 Інстытут гематалогіі, бальніца Каралеўскага прынца Альфрэда, Кемпердаун, Аўстралія;11 Дзіцячая гематалагічная анкалогія, Дзіцячая бальніца Святога Іосіфа, Тампа, ЗША;12 Аддзяленне гематалогіі, бальніца Фіёны Стэнлі, Мердок, Аўстралія;13 AP-HM, аддзяленне дзіцячай гематалогіі анкалогіі, дзіцячая бальніца La Timone, Універсітэт Экс-Марсэль, INSERM, INRA, C2VN, Марсэль, Францыя;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, Ла-Карунья, Іспанія;15 Аддзяленне гематалогіі, Універсітэцкая бальніца Саўтгемптана, Саўтгемптан, Вялікабрытанія;16 Медыцынскі факультэт Вашынгтонскага універсітэта ў Сэнт-Луісе, Сэнт-Луіс;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Вашынгтон, ЗША;18 Універсітэт Макмастэра, Гамільтан, Канада;19 Цэнтр комплекснага лячэння гемафіліі, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Берлін, Германія;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Новата, ЗША

Асноўныя дадзеныя

Haemo-QOL-A Агульны і даменны балы

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, і dP < 0.001. Тлустым шрыфтам пазначана, што CFB меў разведку P-значэнне < 0.05. Haemo-QOL-A, апытальнік якасці жыцця для дарослых, спецыфічны для гемафіліі.

Вынікі аналізу Haemo-QOL-A для фазы 3 GENEr8-1 выпрабаванні геннай тэрапіі валоктокогеном роксапарвовек для гемафіліі А. Дамен і агульныя балы паказаны для зыходнага ўзроўню, тыдня 26 і тыдня 52. Ружовае зацяненне паказвае сярэдняе змяненне ад зыходнага ўзроўню (CFB), што з'яўляецца ≥ клінічна важнай розніцай (CID) для даменных балаў (6.0) і агульнага бала (5.5).

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL