Прамоўтар стабіліна-2 мадулюе імунны адказ на FVIII пасля дастаўкі лентивирусного вектару ў мышэй-гемафільных
Асноўныя моманты 25-й штогадовай сустрэчы ASGCT

Прамоўтар стабіліна-2 мадулюе імунны адказ на FVIII пасля дастаўкі лентивирусного вектару ў мышэй-гемафільных

Прадстаўлена: Антонія Фаленцы, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі, Універсітэт П'емонтэ Усходні, Новара, Італія

Антонія Фалензі1, Эстэр Барроні1, Роберта А. Цырсмару1, Паола Э. Ды Сімоне1 , Разэла Фама1, Валянціна Брускагін1, Сімона Мерлін1, Браян Д. Браўн2, К'яра Барсоці1

1Дэпартамент медыцынскіх навук, Універсітэт П'емонта Усходняга, Новара, Італія
2Дэпартамент медыцынскіх навук, Медыцынская школа Маунт Сінай, Нью-Ёрк, Нью-Ёрк

Асноўныя дадзеныя

Стаблін-2 (STAB2) Прамоўтар кіруе выразам у LSEC

STAB2 - рэцэптар-паглынальнік, які ўдзельнічае ў ачышчэнні гіалуроновой кислоты і комплексу vWF-FVIII. Рэцэптар у асноўным экспрэсуецца ў печані сінусоіднымі эндатэліяльнымі клеткамі печані (LSEC). STAB2 прамоўтар быў выкарыстаны для напрамкі экспрэсіі GFP ў LSECs пасля лентивирусной (LV) дастаўкі. Ін'екцыя вектараў LV.STAB2-GFP/FVIII імунна-рэактыўным мышам BALB/c паказала нацэленасць на эндатэлю і доўгатэрміновае падтрыманне экспрэсіі трансгена ў параўнанні з выкарыстаннем PGK, паўсюднага прамотара, экспрэсія якога была ачышчана на працягу 2 тыдняў пры ін'екцыі мышэй.

Прамоўтар STAB2 кіруе экспрэсіяй LV.pSTAB2.FVIII ў мышэй з гемафіліяй А

Актыўнасць промотора STAB2 была ацэненая ў натуральных умовах шляхам ін'екцыі LV, які нясе трансген FVIII, у некалькі штамаў гемафільных мышэй з наступнай ацэнкай актыўнасці FVIII і адукацыяй нейтралізуюць антыцелаў. Як паказана тут, LV дастаўка трансгена FVIII, кіраваная прамотарам STAB2, прывяла да экспрэсіі FVIII галоўным чынам у LSEC (левая панэль) без нейтралізуюць антыцелаў (правая панэль) на працягу да аднаго года.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL