Дадзеныя аб крывацёках па базавых узроўнях экспрэсіі FIX у людзей з гемафіліяй B: аналіз з выкарыстаннем «даследавання фактарнай экспрэсіі»
Асноўныя моманты 63-й штогадовай сустрэчы ASH

Дадзеныя аб крывацёках па базавых узроўнях экспрэсіі FIX у людзей з гемафіліяй B: аналіз з выкарыстаннем «даследавання фактарнай экспрэсіі»

Том Бёрк, магістр1,2 *, Анум Шэйх2*, Талаха Алі3*, Наньсін Лі, кандыдат навук, MBA4, Барбара Конкле, доктар медыцыны5, Дэклан Нун, магістр6*, Браян О'Махоні, FACSLM7,8 *, Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук9, і Джэймі О'Хара, магістр1,2 *

1Факультэт аховы здароўя і сацыяльнай дапамогі Чэстэрскага ўніверсітэта, Чэстэр, Вялікабрытанія
2HCD Economics, Daresbury, Вялікабрытанія
3UniQure, Лексінгтан, Масачусэтс
4UniQure, Лексінгтан, Масачусэтс
5Універсітэт Вашынгтона, Вашынгтонскі цэнтр крывацёкаў, Сіэтл, штат Вашынгтон
6Еўрапейскі кансорцыум па гемафіліі, Брусэль, Бельгія
7Трыніці-каледж Дублін, Дублін, Ірландыя
8Ірландскае таварыства гемафіліі, Дублін, Ірландыя
9Дэпартаменты педыятрыі і паталогіі Мічыганскага універсітэта, Эн-Арбор, Мічыган

Асноўныя дадзеныя

Прадказаныя крывацёку ў абагульненай лінейнай мадэлі ўзроўню экспрэсіі фактараў

Дадзеныя двух даследаванняў цяжару захворвання (CHESS EU I-II і CHESS US/US+) былі выкарыстаны ў абагульненай лінейнай мадэлі (GLM) з логарифмічнай спасылкай для ацэнкі сувязі паміж узроўнямі экспрэсіі ABR і FIX (FEL) у пацыентаў з гемафіліяй. B. Ва ўсіх пацыентаў, уключаных у аналіз (N = 407), сярэдняя FEL (SD) склала 9.95 МЕ / дл (10.5), а сярэдняя ABR (SD) - 2.4 крывацёку / год (3.6). Прагназуемыя крывацёку ў залежнасці ад ЛПВ, атрыманага мадэллю, паказаны вышэй. Пасля карэкціроўкі з улікам узросту, ІМТ і вірусаў, якія перадаюцца праз кроў, сярэдні ABR у мадэлі памяншаўся на 0.8 адзінкі на кожны 1% павелічэнне FEL (P <0.001).

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL