Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты 15-га штогадовага кангрэса EAHAD
Выбар дозы і дызайн даследавання для B-LIEVE, клінічнае даследаванне з пацверджаннем дозы 1/2 фазы геннай тэрапіі FLT180A для пацыентаў з гемафіліяй B
Г.Янг1,П.Чоўдары, 2,3,С.Бартан4, А.Лонг4
1Дзіцячая бальніца Лос-Анджэлеса, Медыцынская школа Кека універсітэта Паўднёвай Каліфорніі, Лос-Анджэлес, Каліфорнія, ЗША;2 Цэнтр гемафіліі і трамбозу Кэтрын Дорманды, Каралеўская бясплатная бальніца;3 Універсітэцкі каледж Лондана, Вялікабрытанія;4 Freeline, Stevenage, Вялікабрытанія
Асноўныя дадзеныя
Даследаванне B-LIEVE - гэта даследаванне 1/2 фазы серыйна вырабленага FLT180a, прызначанага для пацверджання мэтавай дозы для даследавання фазы 3. Пачатковая доза для B-LIEVE была заснавана на выніках даследавання B-AMAZE, якое прадэманстравала, што ўзроўні FIX на 21 дзень пасля інфузорыя высока прагназуюць узровень FIX на 182 дзень (26 тыдзень). Эмакс мадэль доза-рэакцыя паказала, што доза 7.7 х 1011 vg/kg павінен прыносіць сярэдні ўзровень FIX 67% ад нормы на 21 дзень, што адпавядае сярэдняму ўзроўню FIX у 115% ад нормы на 182 дзень.
Адаптыўны дызайн даследаванні для B-LIEVE ўключае ў сябе пачатковую дозу FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg у 3 удзельнікаў. Пачатковая доза будзе карэкціравацца ў наступных кагортах з 3 удзельнікаў, кожная на аснове ўзроўню FIX 21 дня ў папярэдняй кагорце. Да 9 удзельнікаў (3 кагорты) будуць залічаны з 52-тыднёвым перыядам назірання, каб пацвердзіць дозу для даследавання фазы 3.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
