Выбар дозы і дызайн даследавання для B-LIEVE, клінічнае даследаванне з пацверджаннем дозы 1/2 фазы геннай тэрапіі FLT180A для пацыентаў з гемафіліяй B
Асноўныя моманты 15-га штогадовага кангрэса EAHAD

Выбар дозы і дызайн даследавання для B-LIEVE, клінічнае даследаванне з пацверджаннем дозы 1/2 фазы геннай тэрапіі FLT180A для пацыентаў з гемафіліяй B

Г.Янг1,П.Чоўдары, 2,3,С.Бартан4, А.Лонг4

1Дзіцячая бальніца Лос-Анджэлеса, Медыцынская школа Кека універсітэта Паўднёвай Каліфорніі, Лос-Анджэлес, Каліфорнія, ЗША;2 Цэнтр гемафіліі і трамбозу Кэтрын Дорманды, Каралеўская бясплатная бальніца;3 Універсітэцкі каледж Лондана, Вялікабрытанія;4 Freeline, Stevenage, Вялікабрытанія

Асноўныя дадзеныя

Адказ на дозу B-AMAZE

Даследаванне B-LIEVE - гэта даследаванне 1/2 фазы серыйна вырабленага FLT180a, прызначанага для пацверджання мэтавай дозы для даследавання фазы 3. Пачатковая доза для B-LIEVE была заснавана на выніках даследавання B-AMAZE, якое прадэманстравала, што ўзроўні FIX на 21 дзень пасля інфузорыя высока прагназуюць узровень FIX на 182 дзень (26 тыдзень). Эмакс мадэль доза-рэакцыя паказала, што доза 7.7 х 1011 vg/kg павінен прыносіць сярэдні ўзровень FIX 67% ад нормы на 21 дзень, што адпавядае сярэдняму ўзроўню FIX у 115% ад нормы на 182 дзень.

План дазавання для дызайну даследавання B-LIEVE

Адаптыўны дызайн даследаванні для B-LIEVE ўключае ў сябе пачатковую дозу FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg у 3 удзельнікаў. Пачатковая доза будзе карэкціравацца ў наступных кагортах з 3 удзельнікаў, кожная на аснове ўзроўню FIX 21 дня ў папярэдняй кагорце. Да 9 удзельнікаў (3 кагорты) будуць залічаны з 52-тыднёвым перыядам назірання, каб пацвердзіць дозу для даследавання фазы 3.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL