Hemofiliya B xəstələrində və NHP-də əvvəllər mövcud olan anti-AAV5 NAB-lərdə AAV5-hFIX müalicəsindən sonra əldə edilən terapevtik hFIX Fəaliyyəti
Faktor IX Padua (R338L) Hiperaktivliyi VIIIa Faktor Faktorundan asılıdır
AAV5 əsaslı gen terapiyasının klinik olmayan farmakodinamikaya mövcud mövcud toxunulmazlığın təsiri
İSTH, Hemofiliya Üçün Gen Müalicəsində Yeni Qlobal Təhsil Təşəbbüsünün başladığını elan etdi