İyirmi birinci əsrdə hemofiliya sınaqları: Xəstənin vacib nəticələrini müəyyənləşdirməsi

İyirmi birinci əsrdə hemofiliya sınaqları: Xəstənin vacib nəticələrini müəyyənləşdirməsi

Tromboz və Haemostazda tədqiqat və təcrübə (Bahar 2019) Vol. 379, № 20, s. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Son beş onillikdə hemofiliya baxımında əhəmiyyətli bir irəliləyiş qeyd edildi, bu da əvəzedilməz müalicələr və gen terapiyasının yaxınlaşması daxil oldu. Bu avanslar, klinik araşdırmalarda amil əvəzedici müalicəni, yəni amil fəaliyyət səviyyəsini və illik qanaxma nisbətini qiymətləndirmək üçün istifadə olunan nəticə tədbirlərinə yeni bir nəzər salmağı zəmanət verir. Bu son nöqtələr yalnız yeni hemofiliya strategiyası kontekstində deyil, həm də sağ qalma, funksional vəziyyət və həyat keyfiyyəti ilə əlaqəli xəstə perspektivlərinə yeni bir vurğu baxımından yenidən nəzərdən keçirilməlidir. Tez-tez xəstə olduğu bildirilən xəstə üçün vacib olan nəticələrin seçilməsi və ölçülməsi klinik sınaq prosesində vacib bir mərhələyə çevrilir. Tədqiqat birliyi xəstələrin klinisyenlərdən, istehsalçılardan və digər maraqlı tərəflərdən daha fərqli bir obyektiv vasitəsilə problemləri gördüklərini qəbul edir; tədqiqat dizaynına və həqiqi iştiraklarına fikir verir. Xəstələr üçün vacib olan şey, bütün dövrü əhatə edən nəticələrdir: sağ qalma, funksional vəziyyət və həyat keyfiyyəti.

Veb bağlantısı