Hemofiliya üçün Gen terapiyasını necə müzakirə etmək olar? Xəstə və həkim perspektivi

Hemofiliya üçün Gen terapiyasını necə müzakirə etmək olar? Xəstə və həkim perspektivi

Hemofiliya (05/21/19) Miesbach, W.; O'Mahoney, B .; Açar, NS; et al.

Gen terapiyası hemofiliyalı insanlar üçün müalicəni inqilab edə bilsə də, ekzogen amillərin tətbiqinə ehtiyacı azaltdıqda və ya ləğv edərkən qanaxma riskini azaldaraq, tədqiqatçılar hər iki məsələni müzakirə etmək üçün həm həkimlərin, həm də xəstələrin aydın və etibarlı məlumat mənbələrinə sahib olmalarının vacib olduğunu söyləyirlər. risklər və müalicənin faydaları. Adeno ilə əlaqəli viral (AAV) vektor vasitəçiliyi ilə həyata keçirilən gen terapiyası ilə aparılan tədqiqatlar davamlı dövrlərdə endogen amil səviyyələrində yaxşılaşma, illik qan nisbətlərinin əhəmiyyətli dərəcədə azalması, ekzogen amillərin istifadəsinin aşağı olması və müsbət təhlükəsizlik profilini göstərmişdir. Bununla birlikdə həkimlərin araşdırmaların davam etdiyini və uzunmüddətli təhlükəsizlik profilləri kimi sübut boşluqlarının qaldığını vurğulamaq vacibdir. Bundan əlavə, əsas xəstə qrupları - uşaqlar və yeniyetmələr, qaraciyər və ya böyrək çatışmazlığı olanlar, əvvəllər amil inhibitorları və ya əvvəlcədən mövcud olan neytrallaşdıran AAV antikorları gen terapiyası sınaqlarına uyğun meyarlara əsasən xaric edilə bilər.

Veb bağlantısı