Hemofiliya üçün Gen terapiyasındakı irəliləyişlər

Əsas mülahizələr:
Hemofiliya üçün Gen terapiyasındakı irəliləyişlər

62. ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən əvvəl Cümə Peyk Sempozyumu olaraq Canlı Qeyd edildi

Hər bir video bitdikdən sonra, növbəti videoyu açmaq üçün səhifəni aşağı sürüşdürün

Giriş

Təqdim edən: Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

Gen terapiyası xərçəng növləri, QİÇS, diabet, ürək xəstəliyi və hemofiliya da daxil olmaqla müxtəlif şərtləri olan insanlar üçün çox vəd edir. Müalicəyə bu yenilikçi yanaşma, xəstəliyi dayandırmaq üçün bədənin hüceyrələrindəki genləri dəyişdirir. 

Gen terapiyası mutasiyaya uğramış genləri dəyişdirməyə və ya onları düzəltməyə və xəstə hüceyrələri immunitet sistemində daha aydın göstərməyə çalışır. Hemofiliya A və B, X ilə əlaqəli bir resessiv nümunənin bir hissəsi olaraq miras qalır. Hemofiliya genetikası, X xromosomunda olan genləri əhatə edir və bu qanaxma xəstəliyinə səbəb olmaq üçün yalnız bir səhv gen lazımdır.

Hələ də hüceyrə və gen terapiyaları araşdırılır, lakin nəticələr ümid vericidir. Klinik sınaqlar müvəffəq oldu və Qida və Dərman İdarəsi (FDA) bir növ hüceyrə müalicəsini təsdiqlədi. Bizim Əsas mülahizələr: Hemofiliya üçün gen terapiyasındakı irəliləyişlər Glenn F. Pierce-in rəhbərliyi ilə xəstəliyə ümumi baxış, gen terapiyasının mövcud vəziyyəti və daha çoxunu müzakirə edirik.