Gen terapiyası ilə müalicə olunan hemofiliyalı xəstələrin uzunmüddətli izlənilməsi üçün Ümumdünya Hemofiliya Federasiyasının Gen Terapiyası Reyestrindən istifadə
WFH 2022 Dünya Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Gen terapiyası ilə müalicə olunan hemofiliyalı xəstələrin uzunmüddətli izlənilməsi üçün Ümumdünya Hemofiliya Federasiyasının Gen Terapiyası Reyestrindən istifadə

Təqdim edən: Barbara A. Konkle, MD, Vaşinqton Universiteti, Seattle, Vaşinqton, ABŞ

Barbara A. Konkle1, Donna Tabut2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Volfqanq Miesbax6, Declan Noone7, Flora Peyvəndi8, Stiven Pip9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Vaşinqton Universiteti, Seattle, Amerika Birləşmiş Ştatları
2Dünya Hemofiliya Federasiyası, Monreal, Kanada
3Tromboz və Hemostaz üzrə Beynəlxalq Cəmiyyət, Carrboro, Amerika Birləşmiş Ştatları
4Filadelfiya Uşaq Xəstəxanası, Filadelfiya, Amerika Birləşmiş Ştatları
5Sağlamlıq Tədqiqat Metodları, Sübut və Təsir Departamenti, McMaster Universiteti, Hamilton, Kanada
6Medical Clinic 2/Institut of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Almaniya
7Avropa Hemofiliya Konsorsiumu, Belçika
8Università degli Studi di Milano, İtaliya
9Pediatriya və Patoloji Bölmələri, Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları
10Amerikan Tromboz və Hemostaz Şəbəkəsi, Rochester, Amerika Birləşmiş Ştatları
11Institutefor Policy Advancement Ltd. və Sağlamlıq Tədqiqat Metodları, Sübutlar və Təsir Departamenti, McMaster Universiteti, Vaşinqton, Kolumbiya dairəsi
12Milli Hemofiliya Fondu, Nyu-York, Amerika Birləşmiş Ştatları
13Cənubi Afrika Universiteti Witwatersrand

Əsas məlumat nöqtələri

WFH GTR Tətbiqi

WFH gen terapiyası reyestri (GTR) həm klinik sınaqlarda, həm də təsdiq edildikdə və sonra marketinq mərhələsində hemofiliya üçün gen terapiyası alan bütün xəstələr üçün məlumat toplamaq məqsədi daşıyan perspektiv, müşahidə və uzununa reyestrdir. Bunlar reyestrin əsas və ikinci dərəcəli məqsədləridir.

WFH GTR Məqsədləri

GTR-ni həyata keçirmək üçün WFH hemofiliya gen terapiyası klinik sınaqlarında iştirak edənlərdən başlayaraq fərdi hemofiliya müalicə mərkəzlərinə (HTC) müraciət edir. Milli hemofiliya reyestrlərindən də töhfə vermələri istəniləcək. WFH həmçinin başa çatmış klinik sınaqlardan məlumatların əldə edilməsi prosesini hazırlamaq üçün sənaye ilə işləyir.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL