63-cü ASH İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar

GENEr8-1 Faza 3 Sınaqının Post-Hoc Təhlili

Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferindən Sonra Endogen, Transgen FVIII İfadəsi və Qanama Hadisələri Arasındakı Əlaqə: GENEr8-1 Faza 3 Sınaqının Post-Hoc Təhlili

Steven W. Boru, MD

Hemofiliya B olan insanlarda ilkin FIX ifadə səviyyələrində qanaxma məlumatları: 'Amil ifadəsi tədqiqatından istifadə edərək təhlil.

Hemofiliya B olan insanlarda ilkin FIX ifadə səviyyələrində qanaxma məlumatları: 'Amil ifadəsi tədqiqatından istifadə edərək təhlil.

Steven W. Boru, MD

ESGCT 28-ci İllik Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Maye-Biopsiya-İnteqrasiya-Sayta Sıralaması ilə In Vivo Gen Terapiyası Yanaşmalarında Vektor İnteqrasiya Sahələrinin Monitorinqi

Maye-Biopsiya-İnteqrasiya-Sayta Sıralaması ilə In Vivo Gen Terapiyası Yanaşmalarında Vektor İnteqrasiya Sahələrinin Monitorinqi

Daniela Cesana, PhD

Klinik şəraitdə təhlükəsiz və səmərəli gen transferinə nail olmaq üçün əvvəlcədən mövcud olan anti-AAV toxunulmazlığının aradan qaldırılması.

Klinik Parametrlərdə Təhlükəsiz və Effektiv Gen Transferinə nail olmaq üçün Anti-AAV Əvvəldən Mövcud İmmunitetin aradan qaldırılması.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Hemofiliya və ondan kənarda qaraciyərə lentiviral gen terapiyası

Hemofiliya və ondan kənarda qaraciyərə lentiviral gen terapiyası

Alessio Cantore, PhD

Hemofiliya üçün Gen Terapiyasına dair Klinik sınaqların cari yeniləməsi

Hemofiliya üçün Gen Terapiyasına dair Klinik sınaqların cari yeniləməsi

Wolfgang Miesbach, MD

ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr

KREDİT İDDİASI

Şiddətli Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Adeno ilə əlaqəli Virus Gen Transferinin Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 GENEr8-1 Sınağının Nəticələri

Şiddətli Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Adeno ilə əlaqəli Virus Gen Transferinin Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 GENEr8-1 Sınağının Nəticələri

Marqaret C. Ozelo, MD, PhD

Hemofiliya B olan Yetkinlərdə Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Məhkəməsindən Qaraciyər Təhlükəsizliyi Vəziyyəti Hesabatı

Hemofiliya B olan Yetkinlərdə Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Məhkəməsindən Qaraciyər Təhlükəsizliyi Vəziyyəti Hesabatı

Steven W. Boru, MD

52-ci həftə Etranacogene Dezaparvovec-in Ağır və Orta Şiddətli Hemofiliyalı B Yetkinlərdə Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Sınağından Məlumatlar

52-ci həftə Etranacogene Dezaparvovec-in Ağır və Orta Şiddətli Hemofiliyalı B Yetkinlərdə Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Sınağından Məlumatlar

Steven W. Boru, MD

Köpək Hemofiliyası Modelində Adeno ilə əlaqəli Viral Gen Terapiyasının Ardınca Erkən Nəticələrin Araşdırılması

Köpək Hemofiliyası Modelində Adeno ilə əlaqəli Viral Gen Terapiyasının Ardınca Erkən Nəticələrin Araşdırılması

David Lillicrap, MD, FRCPC

AAV5 üçün əvvəlcədən neytrallaşdırıcı antikorları olan və olmayan Hemofili B olan Yetkinlərdə Klinik Nəticələr: Faza 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gen Terapiyası Sınaqından 3 Aylıq Məlumatlar

AAV5 üçün əvvəlcədən neytrallaşdırıcı antikorları olan və olmayan Hemofili B olan Yetkinlərdə Klinik Nəticələr: Faza 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gen Terapiyası Sınaqından 3 Aylıq Məlumatlar

Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi

Hemofiliyada AAV vektor gen terapiyasının təkamülü davam edir. BAY 2599023 -ün Unikal Xüsusiyyətləri Görkəmli Ehtiyaclara cavab verəcəkmi?

Hemofiliyada AAV vektor gen terapiyasının təkamülü davam edir. BAY 2599023 -ün Unikal Xüsusiyyətləri Görkəmli Ehtiyaclara cavab verəcəkmi?

Steven W. Boru, MD

EAHAD 2021 Virtual Konqresindən Xülasələr

KREDİT İDDİASI

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliya B olan yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovecin effektivliyi və təhlükəsizliyi: 3-cü mərhələ Ümid-B Gen terapiyası sınaqlarından ilk məlumatlar

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliya B olan yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovecin effektivliyi və təhlükəsizliyi: 3-cü mərhələ Ümid-B Gen terapiyası sınaqlarından ilk məlumatlar

Steven W. Boru, MD

Hemofiliyada bir it modelində uzunmüddətli izlənmədən sonra Adeno ilə əlaqəli virus vektorunun davamlılığının xarakteristikası

Hemofiliyada bir it modelində uzunmüddətli izlənmədən sonra Adeno ilə əlaqəli virus vektorunun davamlılığının xarakteristikası

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi

Yeni bir Adeno ilə əlaqəli Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal Düzeltmə Fəaliyyət Səviyəsinə nail olmaq (B-AMAZE Çalışması)

Yeni bir Adeno ilə əlaqəli Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal Düzeltmə Fəaliyyət Səviyəsinə nail olmaq (B-AMAZE Çalışması)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH Konfrans Brifinqləri

KİM KREDİTİNƏ QARŞI

Ağır Hemofiliyada AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasının İnsanda Birinci Gen Müalicəsi Tədqiqatı A - BAY 2599023 geniş Xəstə Uyğunluğuna və FVIII-in Sabit və Davamlı Uzunmüddətli İfadəsinə malikdir

Ağır Hemofiliyada AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasının İnsanda Birinci Gen Müalicəsi Tədqiqatı A - BAY 2599023 geniş Xəstə Uyğunluğuna və FVIII-in Sabit və Davamlı Uzunmüddətli İfadəsinə malikdir

Steven W. Boru, MD

Dünya Hemofiliya Gen Terapiyası Reyestri Federasiyası

Dünya Hemofiliya Gen Terapiyası Reyestri Federasiyası

Barbara A. Konkle, MD

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi

Mərhələ 3 HOPE-B Gen Terapiyası Denemesinden İlk Məlumatlar: Əvvəlki Mövcud Anti-Capsid Zərərsizləşdirilməsindən asılı olmayaraq müalicə alan Yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovec'in effektivliyi və təhlükəsizliyi (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061).

Mərhələ 3 HOPE-B Gen Terapiyası Denemesinden İlk Məlumatlar: Əvvəlki Mövcud Anti-Capsid Zərərsizləşdirilməsindən asılı olmayaraq müalicə alan Yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovec'in effektivliyi və təhlükəsizliyi (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061).

Steven W. Boru, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Steven W. Boru, MD

Şiddətli Hemofiliyalı Yetkinlərdə Giroktokogen Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapiyası mərhələsi 2/525 Tədqiqatı olan Alta Tədqiqatının təqibi

Şiddətli Hemofiliyalı Yetkinlərdə Giroktokogen Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapiyası mərhələsi 2/525 Tədqiqatı olan Alta Tədqiqatının təqibi

Barbara A. Konkle, MD

ISTH Konfransı Brifinqləri

SPK-8011'in I / II sınağı: Hemofiliya A-nın vasitəçiliyi ilə FVIII Gen köçürməsindən sonra İlkin Doz Kohortalarında Əhəmiyyətli ABR Təkmilləşdirmələri ilə> 2 il üçün davamlı və davamlı FVIII ifadəsi

SPK-8011'in I / II sınağı: Hemofiliya A-nın vasitəçiliyi ilə FVIII Gen köçürməsindən sonra İlkin Doz Kohortalarında Əhəmiyyətli ABR Təkmilləşdirmələri ilə> 2 il üçün davamlı və davamlı FVIII ifadəsi

Lindsey A. George, MD

Davamlı Terapevtik Effektivliyi və Təhlükəsizliyi Birinci İnsanın Dörd illik Təqib Edilməsi Tədqiqatı: Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec ilə AAV Gen Müalicəsi

Hemofiliya Bir Köpək Modelində AAV FVIII Gen Transferinin Uzunmüddətli Vektor Genom nəticələri və İmmunogenliyi

Paul Batty, MBBS, PhD

Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal FIX Fəaliyyət Səviyyə əldə edir (B-AMAZE Study)

Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal FIX Fəaliyyət Səviyyə əldə edir (B-AMAZE Study)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCP yolu

Bir Hemofiliya Bir İt Modelində FVIII Transjen Çatdırılmasının uzunmüddətli təqibindən sonra AAV Vektor İtirişlərin Tezliyi, Yerləri və Təbiəti

Bir Hemofiliya Bir İt Modelində FVIII Transjen Çatdırılmasının uzunmüddətli təqibindən sonra AAV Vektor İtirişlərin Tezliyi, Yerləri və Təbiəti

Paul Batty, MBBS, PhD

WFH Konfransı Brifinqləri

Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.

Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.

Steven W. Boru, MD

Davamlı Terapevtik Effektivliyi və Təhlükəsizliyi Birinci İnsanın Dörd illik Təqib Edilməsi Tədqiqatı: Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec ilə AAV Gen Müalicəsi

Davamlı Terapevtik Effektivliyi və Təhlükəsizliyi Birinci İnsanın Dörd illik Təqib Edilməsi Tədqiqatı: Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec ilə AAV Gen Müalicəsi

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konfrans məlumatları

KİM KREDİTİNƏ QARŞI

Şiddətli Hemofiliya A-da AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasından İnsanın Geni Terapiya Tədqiqatı: Təhlükəsizlik və FVIII Fəaliyyət Nəticələri

Şiddətli Hemofiliya A-da AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasından İnsanın Geni Terapiya Tədqiqatı: Təhlükəsizlik və FVIII Fəaliyyət Nəticələri

Steven W. Boru, MD

Əvvəllər Gen terapiyasından çıxarılan xəstələrdə neytrallaşdırıcı AAV antikorlarını çıxarmaq üçün Apheresis istifadə

Əvvəllər Gen terapiyasından çıxarılan xəstələrdə neytrallaşdırıcı AAV antikorlarını çıxarmaq üçün Apheresis istifadə

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

Hemofiliya B Gen terapiyası üçün Klinik Namizəd AAV3 Vektorunun inkişafı

Hemofiliya B Gen terapiyası üçün Klinik Namizəd AAV3 Vektorunun inkişafı

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Hemofiliyada uzun müddətli təqibdən sonra AAV inteqrasiya təhlili Bir it AAV-vasitəçi Gen Düzəltməsinin Genetik Nəticələrini Aşkarlayır

Hemofiliyada uzun müddətli təqibdən sonra AAV inteqrasiya təhlili Bir it AAV-vasitəçi Gen Düzəltməsinin Genetik Nəticələrini Aşkarlayır

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

Orlandodan konfransın əhatə dairəsi

Gen terapiyasındakı ən son irəliləyişlər haqqında ekspert reportajlarını əks etdirən Orlando'dan konfrans əhatəsi.

KİM KREDİTİNƏ QARŞI

Konfransın əhatə dairəsi - Orlando 2019-dan canlı

Hemofiliya B-də Gen terapiyası Klinik sınaqları ilə bağlı son yeniliklər

Hemofiliyada Gen terapiyası sınaqlarından uzunmüddətli təhlükəsizlik və effektivlik məlumatları nikbinlik təmin edir

AAV'nın Hemofiliyada FVIII Gen köçürmə və Vektor inteqrasiyası hadisələrini vasitəçiliyi ilə uzun müddətli ifadəsi

Hemofiliya Geni Terapiyasına Rəqabətdən əvvəl inkişaf

AAV-a mövcud antikor və hemofiliya gen terapiyası üçün nəticələr

Hemofiliya Geni Terapiyasının Gələcəyi

Hemofiliya üçün Gen Müalicəsi təsdiqlənməyə hazırlanır

Hemofiliya üçün Gen Texnologiyaları və Gen Transferi mövzusunda NHF 15-ci Seminarının əsas məqamları

Təqdim etdi: David Lillicrap, MD və Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 sentyabr 2019 • Washington, DC

təsvir

Melburndakı ISTH 2019 konfrans konfransının əhatə dairəsi

Gen Terapiyasındakı ən son irəliləyişlər haqqında ekspert reportajlarını əks etdirən Melburndakı ISTH 2019 konfrans konfransının əhatə dairəsi.

KİM KREDİTİNƏ QARŞI

Konfransın əhatə dairəsi - Melburnda ISTH 2019

ALTA Tədqiqatı: Hemofiliya A ilə Yetkinlərdə SB-525 Gen terapiyası

Mövcud AAV antikorlarının yayılması və Hemofiliyada Gen terapiyası üçün təsirlər

Hemofili B xəstələrində AMT-060 və AMT-061 Gen terapiya sınaqlarının nəticələri

Faza 1/2 Alta Tədqiqatının İlkin Nəticələri: Hemofiliya A olan Yetkinlərdə SB-525 Gen terapiyası

SPK-9001 Gen köçürməsindən sonra Hemofili B xəstələrinin bir illik təqibi

Hemofiliya B olan Yetkinlərdə AMT-061 Gen Transferi: Bir Faza 2b Sınaqının Erkən Nəticələri

Hemofiliya üçün Gen Müalicəsinin Mövcud Vəziyyəti

FLT180a: Hemofiliya B üçün Növbəti Nəsil AAV Vektoru

FIX'nin sabit ifadəsi: Hemofiliya B xəstələrində AMT-060 Gen terapiyası sınağının yenilənmiş nəticələri.

Lentiviral Vektor əsaslı amil VIII və Faktor IX Gen terapiyası insan olmayan primatlarda

Hemofili A xəstələri üçün Valoctocogenene Roxaparvovec AAV Gen terapiyası: Yeni nəticələr

Hemofiliya üçün Gen terapiyasına baxırıq

Küçədəki şəxs - Melburnda ISTH 2019

Avstraliyanın Melburn şəhərində keçirilən ISTH 2019 Konqresinin iştirakçıları olaraq baxın, Hemofiliyadakı Gen Terapiyası sessiyasına reaksiyalarını müzakirə edin.

Məhsul teatrı- ISTH 2019 Melbourne

Flora Peyvandi, MD, PhD və K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, Hemofiliyada Gen Terapiyasının başladığını elan edir: Bir İSTH Təhsil Təşəbbüsü

Əsas Sorğu Poster

Plakat

Afişa ISTH 2019 Konqresində təqdim edildi
7 iyul Bazar günü • 18:30 - 19:30
Abstrakt / Poster #: PB1724
Melbourne, Avstraliya

2019-cu ilin əvvəlində ISTH, hemofiliyada gen terapiyasına xas olmayan təhsil ehtiyaclarını müəyyənləşdirmək üçün bir araşdırma hazırlamaq üçün qlobal hemofiliya cəmiyyətindən bir qrup dünyaca məşhur mütəxəssislər qrupu təşkil etdi. Anket beynəlxalq bir auditoriyaya onlayn olaraq paylandı. Nəticələr göstərdi ki, bir çoxları gen terapiyasının əsasları və hemofiliya A və B müalicəsi üçün gen terapiyasının daha yaxşı başa düşülməsi mövzusunda daha çox təhsilə ehtiyac duyurlar.

Posterə baxın

Təhsil Yol Xəritəsi

ISTH'nin Təhsil Yol Xəritəsi - Gələcəyə istiqamət verən təhsili
Bu vacib suallara cavab verməyə hazırlaşırıq

təsvir

haqqında

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics və uniQure, Inc -dən təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL